"손상된 망막신경을 회복시킨다고"…퇴행성 망막질환자 치료제 나올까?

KAIST, 망막 재생 억제 '프록스원 단백질' 발견
생쥐실험으로 신경재생 및 시력회복 효과 입증

KAIST는 김진우 교수 연구팀이 포유류 망막에서 신경 재생을 유도해 퇴행성 망막질환을 치료할 수 있는 단백질과 기전을 밝혀냈다. 그림은 프록스원(PROX1) 이동 억제를 통한 망막재생 유도 기전 모식도.

손상된 포유류의 망막 신경을 재생시켜 시력을 회복시킬 수 있는 기술이 나왔다. 오는 2028년 임상 시험을 목표로 다양한 퇴행성 망막질환 환자를 위한 치료제 개발로 이어질 지 관심이 쏠린다.

KAIST는 김진우 생명과학과 교수 연구팀이 망막 신경 재생을 통해 퇴행성 망막 질환을 치료할 수 있는 치료법을 개발했다고 30일 밝혔다.

전 세계적으로 인구 노령화와 함께 망막 질환자가 지속 증가하면서 3억명 이상이 다양한 망막질환을 앓고 있다. 하지만 한 번 손상된 망막은 재생하기 어렵기 때문에 마땅한 치료법이 없다.

망막 재생이 활발한 어류와 같은 변온동물은 망막 손상 시 내부에 존재하는 '뮬러글리아'라는 세포가 신경전구세포로 역분화한 뒤, 새로운 신경세포를 생성한다. 인간과 같은 포유류는 이 기능이 사라져 망막 재생이 불가능하다.

연구팀은 망막 재생을 억제하는 '프록스원(PROX1)' 단백질을 발견했다. 이 단백질은 망막과 해마, 척추 등의 신경조직 내 신경세포에서 생성되며, 신경줄기세포의 분열을 억제하고 신경세포로 분화를 유도한다.

프록스원 단백질은 생쥐 망막 내 뮬러글리아에는 쌓이지만, 재생이 활발한 어류의 뮬러글리아에는 쌓이지 않음을 발견했다. 이는 프록스원이 내부에서 생성된 것이 아니라, 주변의 신경세포가 분해하지 못하고 분비한 것을 뮬러글리아가 받아들였기 때문이라고 연구팀은 설명했다.

이런 프록스원 단백질의 이동 현상에 착안해 연구팀은 신경세포에서 분비된 프록스원이 뮬리글리아에 도달하기 전에 세포 밖에서 제거해 뮬리글리아의 신경재생능력을 복원하는 방법을 개발했다. 연구팀은 선천성 망막 퇴행성질환 생쥐 망막에 프록스원 단백질을 투여한 결과, 망막 조직의 신경 재생과 시력 회복을 유도하고 그 효과를 6개월 이상 유지되는 것을 확인했다.

연구팀은 김진우 교수의 교원창업기업 '셀리아즈'가 이런 망막 재생 유도 치료제를 토대로 다양한 퇴행성망막질환에 적용하기 위한 치료제를 개발하고 있으며, 2028년 임상시험을 목표로 진행하고 있다고 설명했다.

1저자인 이은정 박사는 "포유류 망막에서 장기간 신경 재생을 유도한 세계 최초의 사례로, 치료제가 전무했던 퇴행성 망막질환 환자들에게 새로운 희망을 제시할 것"이라며 "여러 동물을 이용한 시력 회복 효능과 안전성 평가를 마친 후 망막질환자에 투여하는 후속 연구를 이어갈 계획"이라고 말했다.

이 연구결과는 국제 학술지 '네이처 커뮤니케이션스(지난 26일자)'에 게재됐다.이준기기자 bongchu@dt.co.kr