이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 'EN001' 美 FDA 희귀의약품 지정

임상 1상서 저용량군 반복투여시 안전성·탐색적 치료효과 확인
임상 1b상 연내 마무리…첨생법 시행 따른 국내 탄력 기대

첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'EN001'이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀은 지난해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가했다.

그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.

이엔셀 관계자는 "EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게 됐다"며 "현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 첨단재생의료 치료를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됨에 따라 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다.

정기종 기자 azoth44@mt.co.kr