'두 번째 MASH 신약' 성공 임박에…유한양행, 몰래 웃는 이유

주요 대사이상 지방간염(MASH) 치료제 현황. /그래픽=김다나 디자인기자

두 번째 대사이상 지방간염(MASH) 신약 후보물질(파이프라인)이 글로벌 임상 2상에서 성과를 보이면서 3상 성공 가능성도 높게 점쳐진다. MASH 관련 치료 영역을 넓힐 신약 탄생에 기대감이 모인 가운데, 해당 물질과 유사한 타깃을 보유한 유한양행 신약의 임상 데이터 발표에도 관심이 쏠린다. 현재 독일 제약사에 기술이전돼 미국 임상 1b상을 완료, 오는 1분기 내 주요 결과가 공개될 것으로 예상된다.

3일 제약업계에 따르면 미국 제약사 아케로 테라퓨틱스(이하 아케로)는 지난달 27일(현지시간) 대상성 간경변(F4 단계) 성인 환자 182명을 대상으로 진행한 '에프룩시페르민'(섬유아세포성장인자21·FGF21 표적) 후보물질 관련 임상 2b상 연구 'SYMMETRY'의 96주차 예비 톱라인(Topline·핵심) 데이터를 발표했다. 에프룩시페르민은 치료 후 96주 시점의 대상성 간경변 환자군에서 위약 대비 섬유화(간이 딱딱해지는 증상) 감소 효과가 24% 더 향상된 것으로 나타났다. 50㎎(밀리그램)의 고용량을 투여받은 환차에서 간 섬유화가 39% 개선됐는데, 위약군에선 15% 개선에 그쳤다.

앞서 아케로는 2023년 10월 2b상 36주차 데이터를 공개한 바 있다. 당시엔 36주 치료 후 28㎎ 용량 투여군 22%에서 간 섬유화가 최소 한 단계 개선되며 MASH 증상이 악화하지 않았고, 50㎎ 고용량 투여군에선 해당 수치가 24%로 늘었다. 이번에 공개된 96주차 데이터의 개선 효과가 더 높단 점이 확인되면서, 아케로는 "에프룩시페르민은 투여 기간이 장기화되고 용량을 늘릴수록 뚜렷한 치료 효과를 보인다"고 분석했다. 제프리스 등 미국 투자업계는 "임상 2b상 장기 데이터는 임상 3상의 위험도를 상당히 낮추는 긍정적 요소"라며 에프룩시페르민의 성공 가능성을 높게 내다보고 있다. 현재 아케로는 임상 3상을 진행하고 있다.

MASH는 음주와 관계없이 고지방 식단·운동 부족 등 잘못된 생활 습관으로 간에 지방이 축적되는 질환으로, 악화 시 간경변이나 간암으로 진행될 수 있다. 현재 시판 중인 치료제는 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 마드리갈 파마슈티컬스의 '레즈디프라'(성분명 레스메티롬) 뿐이다. 다만 레즈디프라는 간 질환(F2~F3·중등도~중증 섬유화) 환자를 대상으로 활용되는 반면 에프룩시페르민은 단계가 더 진행된 F4 환자가 치료 대상이다. 최종 허가를 따낼 경우 고도 간경변 환자의 치료 옵션을 넓힐 수 있을 것으로 보인다.

이에 에프룩시페르민과 유사한 타깃을 보유한 국내 유한양행의 후보물질 'BI 3006337'의 임상 1상 데이터에도 관심이 쏠린다. 에프룩시페르민은 MASH와 비만·당뇨병 등 대사질환 발병기전에 주된 역할을 하는 FGF21을 표적으로 하는 후보물질, BI 3006337은 GLP1(글루카곤 유사 펩타이드1)과 FGF21의 이중 작용제다. 독일 베링거인겔하임에 기술이전한 상태로, 미국 임상 1b상을 지난해 10월 말 마쳤다. 업계에선 올해 1분기 내 톱라인 데이터가 발표될 것으로 예상한다.

BI 3006337은 유한양행의 '넥스트(Next) 렉라자'로 꼽히는 후보군 중 하나다. 업계에서 추정하는 BI 3006337의 환산 가치는 2230억원으로, 함께 넥스트 렉라자로 언급되는 'YH35324'(알러지), 'YH32367'(면역항암제) 대비 높은 가치를 보일 것으로 전망된다. 허혜민 키움증권 연구원은 "최고 용량과 안전성·내약성을 찾는 임상 1b상이며, 관찰 기간이 4개월이란 점을 참고할 필요가 있다"면서도 "앞선 타깃(아케로 에프룩시페르민)의 성공 사례를 (BI 3006337의 향후) 리스크 분석에 참고할 수 있단 점은 긍정적 요소"라고 분석했다.

홍효진 기자 hyost@mt.co.kr