식약처, 새로운 다발신경병증 희귀 치료제 암부트라 허가

美 앨나일람 개발

오유경 식품의약품안전처장. /식약처

식품의약품안전처는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료용 주사제 ‘암부트라(부트리시란나트륨)’를 15일 허가했다고 밝혔다. 이는 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스가 개발한 희귀의약품이다.

트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으킨다. 통증으로 시작돼 심장, 신장, 눈 등으로 합병증이 번지는데, 사망률이 높다.

암부트라는 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하는 방식이다. 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중 나선 구조의 짧은 간섭 리보핵산 siRNA(small interfering RNA)로, 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. siRNA는 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도하여 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA다.

식약처는 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 했다.

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