젬백스 "GV1001 AD·PSP 효능, 신경퇴행성질환으로의 확장성 기대"

젬백스앤카엘이 알츠하이머병(AD) 및 진행성핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 GV1001에 대해 다른 신경퇴행성질환으로의 확장 가능성이 제기되며 개발 기대감을 높이고 있다.

11일 젬백스에 따르면 최근 홈페이지에 '젬백스 PSP 2a상 임상시험의 톱라인(Topline) 결과'에 대한 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 아이콘(ICON)의 신약개발 수석부사장 피터 슐러(Peter Schueler) 박사의 영상을 공개했다.

슐러 박사는 신경과 전문의로, 글로벌 톱5 임상시험수탁기관(CRO) 중 하나인 아이콘에서 신경과학 분야 약물 개발 솔루션을 담당하고 있다. 거의 모든 중추 신경계(CNS) 질환에 대한 다양한 개념 증명, 용량 설정, 그리고 주요 연구의 설계와 수행에 참여했다. 현재는 독일제약의학회 회장을 맡고 있다.

해당 영상에서 슐러 박사는 AD와 PSP에서 일관성 있게 도출되고 있는 GV1001의 효능에 주목하며, 다양한 경로를 통해 작용하는 GV1001의 신경퇴행성질환 분야 적응증 확장 가능성을 언급했다.

슐러 박사는 "PSP 2a상 임상의 결과는 이전의 GV1001 알츠하이머병 2상 임상 결과와 매우 유사하게 나타나서, 이번 시험 결과가 우연의 일치가 아닌 이 물질의 진정한 효능을 보여주는 것이라는 믿음을 준다"라고 말했다.

이어 "신경퇴행성질환 치료제에서 특정한 표적(target)에 집중하는 접근이 성공하지 못했던 많은 사례가 있다"라며, "이는 뇌의 복잡성을 충분히 이해하지 못한 상태에서 표적화된 접근만으로는 충분하지 않다는 점을 시사하고 있다"고 평가했다.

다중기전 약물인 GV1001은 세포 보호 효과, 신경 염증 감소, 그리고 각 세포의 에너지원인 미토콘드리아의 기능을 증가시키고, 신경 세포의 이동성과 활동성을 향상시키는 것으로 알려져 있다.

정확한 특정 타깃을 알고 있을 때 약물을 표적화 하는 것이 좋은 접근법이지만, 질병의 발병 기전이나 뇌 속 작동 원리를 알지 못하는 신경퇴행성질환 치료에서 특정한 표적 접근이 성공하지 못한 많은 사례가 있고, 이런 경우 GV1001과 같은 다중기전 약물이 더 나은 선택일 수 있다는 것이다.

슐러 박사는 "GV1001은 하나의 특정된 구체적인 작용 방식을 가지고 있지 않고 여러 신경퇴행성 질환에서 효과를 나타내는 것처럼 보인다"라며 "내년 GV1001 알츠하이머병 글로벌 2상 임상이 끝나고 그 결과를 보면 더 잘 알게 되겠지만, 만약 그 연구 결과가 긍정적이라면, 저는 정말로 파킨슨병이나 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대한 치료제 개발도 생각해볼 수 있는 폭넓은 가능성이 열릴 것"이라고 전망했다.
이어 "GV1001이 실제로 특정한 기저 병리와 관계없이 뉴런의 기능을 회복하고 더 잘 생존하도록 돕는 것이라면, 다른 신경퇴행성 질환에서도 효과가 나타날 가능성이 있다"라고 덧붙였다.

김건우 기자 jai@mt.co.kr