30년 연구 ‘효능·안전성‘ 확인…성장호르몬 ’지노트로핀‘[약전약후]

호르몬 치료제 ‘지노트로핀’, 소아 8만 3000명 추적 연구
생체 pH 7.4와 농도 유사한 의약품…주사 시 통증 완화 기대

화이자가 개발한 성장호르몬제 '지노트로핀'.(화이자 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = '지노트로핀'은 1987년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받은 후 30여년에 걸쳐 추가 연구를 통해 장기 효능·안전성을 확인한 성장호르몬제다. 글로벌 제약사 화이자가 개발했다.

지노트로핀은 승인 후 1987년부터 2012년까지 전 세계 50개국 이상 국가에서 8만 3000명 소아 저신장 환자를 대상으로 임상 연구를 진행했다. 장기 데이터베이스(KIGS)가 확보된 약이다. 해당 연구에서는 장기간 약을 사용할 때의 효능과 안전성이 확인됐다.

지노트로핀을 투여받은 환자를 추적 관찰한 결과 성장호르몬 결핍증과 기타 성장 질환 모두에서 치료 후 신장과 '사춘기 이후 성인 키에 가까워지는 시점'(NAH)의 성장을 효과적으로 증가시켰다. 새로운 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다.

저신장의 원인은 크게 유전적인 성향, 체질 등에 의한 '정상 변이 저신장'과 다양한 원인과 질환에 따른 '질병으로 인한 저신장' 등으로 구분된다. 영유아 검진이나 정기적인 학교 검진을 통해 또래 어린이 100명 중 3번째 이내로 키가 작거나 1년에 키가 5㎝ 이내로 자라는 어린이는 저신장을 의심해 볼 수 있다.

저신장 어린이 일부는 키가 3백분위수 미만이면서 신체 기관의 장애가 없고, 여러 검사 후에도 명확한 원인을 찾지 못한다. 이를 특발성 저신장이라고 부른다. 가족성 저신장과 체질적 성장 지연 등이 포함된다.

특발성 저신장증은 전체 성장 장애의 약 70%를 차지하는 것으로 알려졌다. 특발성 저신장증을 치료하는 방법 중 하나로 성장호르몬을 배, 팔, 허벅지, 엉덩이와 같은 부위의 피하조직에 주사하는 성장호르몬 치료가 있다.

미국 소아내분비학회 가이드라인에 따르면 성장호르몬 결핍 어린이와 청소년 환자에게 성장호르몬 치료를 강력하게 권고된다. 소아내분비학회는 특발성 저신장증 소아에 있어서도 개인의 육체적, 정신적 상태에 따라 치료의 이점과 위험을 고려해 치료를 결정하도록 조건부로 권고하고 있다.

지노트로핀은 성장호르몬결핍증 또는 다양한 원인에 의해 발생하는 소아의 저신장증을 치료하는 약물이다. △소아 특발성 저신장 △뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아의 성장부전 △임신 주수 대비 작게 태어난 저신장 소아 △터너증후군 △프라더-윌리증후군 △만성신부전으로 인한 소아의 성장부전 등 총 6개의 적응증에 대해 허가를 받았다.

화이자는 주사 시 통증을 완화할 수 있게 지노트로핀을 개발했다. 주사 통증은 다양한 이유로 유발될 수 있다. 생체 pH 농도인 7.4와 유사한 농도인 물질일수록 통증과 이물감, 조직 손상이 감소할 수 있다. 지노트로핀 pH 농도는 약 6.7이다. 다른 약물에 비해 주사 통증을 완화할 수 있다는 장점이 있다.

지노트로핀은 성장호르몬 치료와 관련해 장기간 실제 임상 환경에서 안전성 등이 확인된 약물이다. pH 농도 등에 따라 주사 통증도 완화할 수 있다는 강점에 기반을 두고 성장 호르몬 치료가 필요한 환자에게 꾸준히 투여되고 있다.

jin@news1.kr