제5회 희귀유전질환 심포지엄 성료.. '최신 치료제 개발 전략 공유'

희귀유전질환 치료제 개발을 위한 국제 학술 교류의 장이 성황리에 마무리됐다. 희귀유전질환심포지엄조직위원회(위원장 박범준·부산대 분자생물학과 교수)는 지난 24일과 25일 이틀간 '희귀 유전질환 없는 세상을 만들자'(Work Together for New World without Rare Genetic Diseases)를 주제로 '제5회 희귀유전질환 심포지엄'을 개최했다.

이 심포지엄에는 글로벌 제약전문가와 희귀질환치료제 연구·개발기관 관계자들이 대거 참석해 바이오산업의 해외 진출 전략과 혁신 신약 개발을 위한 최신 연구 동향을 공유했다.

행사는 △희귀질환 치료제 인허가 전략 △희귀유전질환 기초 연구 △희귀유전질환 개발 동향 △희귀유전질환 투자 및 재단의 역할 등 4개 세션으로 진행됐다.

첫날인 24일에는 백승태 포항공과대학교 교수와 이승복 서울대학교병원 교수 등 연구·개발 전문가들이 연단에 올라 신경발달장애 치료 전략과 희귀유전질환 진단·치료 격차 해소 방안을 제시했다.

또 박범준 피알지에스앤텍 대표는 희귀유전질환 치료제 개발 전략에 대해 발표했다. 박 대표는 성공적인 치료제 개발을 위해 △글로벌 시장 타깃 설정 △미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정 △환자 재단과의 협력이 핵심이라고 강조했다.

같은 회사 김배훈 연구소장은 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료를 위한 혁신 신약 'PRG-N-01'의 임상시험 현황을 공유했으며, 부산대학교생명시스템연구소의 박소영 박사는 소세포폐암 발병에 관여하는 DX2의 기능을 규명하고, DX2를 타깃으로 표적하는 맞춤형 화합물에 대해 소개했다.

둘째 날인 25일에는 환자 중심의 희귀질환 정책이 집중적으로 논의됐다. 이승아 NF2환우회 회장, 질 아틀란(Gilles Atlan) NF2 BioSolutions(바이오솔루션즈) 재단 부이사장, 이범희 서울아산병원 교수 등은 희귀질환 치료 접근성 개선의 필요성을 역설했다.

박범준 희귀유전질환심포지엄조직위원회 위원장은 "희귀유전질환 치료제 개발이 어려운 도전이지만 전 세계 산·학·연 및 정부 기관의 전폭적인 지원으로 성공 가능성이 커지고 있다"며 "이번 심포지엄이 희귀유전질환 완전 정복의 새로운 이정표가 되길 바란다"고 말했다.

제5회 희귀유전질환 심포지엄 참가자들이 기념사진을 촬영 중이다/사진제공=희귀유전질환심포지엄조직위원회

이두리 기자 ldr5683@mt.co.kr