美제약사 '먹는 안구약' 자체개발 중단…큐라클, '최초' 타이틀 가져갈까

큐라클 경구용 망막질환 치료제 'CU06'/그래픽=임종철

미국 오큐파이어 파마가 경구용 안구 치료제의 자체 개발을 중단하면서, 경쟁사인 국내 큐라클의 후속 임상에 관심이 집중된다. 아직까지 '먹는 안구약'의 개발 성공 사례가 없는 만큼 국내 기업이 세계 최초 타이틀을 가져갈지가 관건이 될 전망이다.

30일 업계에 따르면 미국 오큐파이어 파마는 최근 개발 일정 등을 이유로 자사 비증식성 당뇨병성 망막병증(NPDR) 경구용 치료제 'APX3330'의 자체 개발을 중단했다. 오큐파이어는 오푸스 제네틱스와 합병, 유전성 망막질환(IRDs) 유전자 치료제 개발에 주력하는 방향으로 개발 전략을 수정한 것으로 전해졌다. 오큐파이어는 신약 개발 비용·기간을 고려해 기존 APX3330의 독자 개발을 중단하고 새로운 협업사를 모색한 뒤 임상을 이어가겠단 입장이다.

앞서 오큐파이어는 APX3330의 임상 2상에서 주요 평가지표를 충족하지 못했음에도, 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 치료가 아닌 예방 목적으로 임상 3상을 준비해왔던 것으로 알려졌다. 업계 관계자는 "오큐파이어 약물의 효능이 불충분함에도 FDA가 예방 목적의 임상 3상에 합의했다는 건 그만큼 망막 질환 시장에서 경구용 치료제에 대한 미충족 수요가 높다는 의미"라고 말했다.

당뇨병성 황반부종·습성 황반변성 등 전 세계 망막질환 시장은 2030년 약 43조원 규모로 성장할 전망이다. 그러나 현재 아일리아와 바비스모 등 안구 내에 직접 주입하는 주사제만 상업화돼 있어, 사용 편리성이 높은 경구용 치료제는 전무한 상황이다. 경구로 흡수된 약물이 망막까지 제대로 전달되기 쉽지 않아서다. 미충족 수요가 커진 가운데 임상 3상을 앞둔 오큐파이어가 자체 개발을 중단하면서 후속 임상 단계의 경구용 약물이 주목받는 분위기다.

당뇨병성 황반부종 임상 2b상을 준비 중인 국내 큐라클의 경구용 망막질환 치료제 'CU06'도 기대주로 꼽힌다. 큐라클에 따르면 CU06은 앞서 12주간 진행된 미국 임상 2a상에서 시력개선 효과를 확인한 바 있다. 해당 임상에서 CU06은 투여 3개월 만에 최대교정시력이 평균 5.8글자가 더 보이도록 개선 효과를 나타냈다. 기존 주사제가 투약 12개월 차에 5~5.4글자가량 개선되는 점과 비교하면 더 우수한 효과를 낸 것이다.

CU06은 2021년 10월 프랑스 안과 전문 제약사 떼아오픈이노베이션에 아시아를 제외한 글로벌 판권이 기술이전됐으나 지난 5월 권리반환된 바 있다. 이와 관련 큐라클은 현재 떼아를 상대로 법적 대응을 진행하는 한편 독자적인 후속 임상과 글로벌 기술이전까지 '투트랙' 전략을 꾀하고 있다. 회사 관계자는 "CU06을 비롯해 CU104와 CU106 총 3개의 신약 후보물질을 동시 이전하는 패키지 기술이전을 계획 중"이라며 "계약 규모의 가치를 높이고자 협업사가 원하는 점과 (큐라클이) 전략적으로 집중할 부분을 판단하고 논의하고 있다"고 말했다.

이어 "혈관내피기능장애를 차단하는 기전의 CU06이 당뇨병성 황반부종 후속 임상에서도 효과와 안전성을 입증하면 습성 황반변성·당뇨병성 망막병증 등으로도 적응증 확대가 용이할 것"이라며 "CU06의 임상 2b상 관련 FDA 미팅을 위해 앞서 계약한 글로벌 CRO(임상수탁기관)와 미팅 일정을 조율 중이다. 2b상을 미국에서만 진행할지 글로벌 국가로 넓힐지는 논의 중인 단계"라고 말했다.

홍효진 기자 hyost@mt.co.kr