'원샷' CAR-T 항암제, 내년 국산화 여부에 '촉각'…국내 개발사 주목

큐로셀 '안발셀' 연내 품목허가 신청…내년 상업화 목표
앱클론 임상 2상 진행…HLB 혈액암·고형암 각각 임상 1상 중

국내 주요 CAR-T 치료제 개발 현황. /그래픽=이지혜 디자인기자

꿈의 항암제로 불리는 '원샷' CAR-T(키메릭 항원수용체-T세포·카티) 치료제의 국산화 여부에 관심이 쏠린다. 부작용 위험이 있지만 높은 치료 효과를 이유로 글로벌 빅파마(대형 제약사)까지 나서 CAR-T 항암제를 개발 중인 가운데, 큐로셀·앱클론·HLB그룹 등 국내 업체가 개발 중인 신약도 주목받는 분위기다.

10일 업계에 따르면 큐로셀은 개발 중인 면역항암 CAR-T 치료제 '안발셀'(CRC01) 관련 내년 하반기 국내시장 출시를 목표로 연내 품목허가를 신청할 계획이다. 안발셀은 큐로셀의 핵심 신약 파이프라인으로 국내 임상 2상을 완료 후 지난 5월 CSR(최종결과보고서)을 수령한 바 있다. 2상에서 안발셀은 약물 투여 후 최소 3개월이 지난 환자 대상으로 종양 변화를 확인한 결과, 객관적 반응률(ORR) 75.3%·완전관해(CR) 67.1%를 나타냈다. 글로벌 경쟁사의 완전관해율은 노바티스 '킴리아'(40%)·길리어드 '예스카타'(54%) 등이다. 안발셀의 3등급 이상의 사이토카인 방출증후군(CRS) 및 신경독성(NE)는 각각 8.9%, 3.8%로 경쟁 약물 대비 부작용 위험도 더 적은 것으로 나타났다.

CAR-T 치료제는 암세포에 특이성을 보이는 키메릭 항원수용체를 발현하는 유전정보를 환자의 면역 T세포에 조합해 만든 면역항암제다. 환자 몸에서 T세포를 채취해 암세포를 찾아내는 물질인 'CAR'를 붙이고, 대량으로 배양해 환자에 재투여하는 방식이다. 암세포를 인지하는 장치를 단 T세포가 스스로 암세포를 사멸하게끔 작동시키는 개념이다. 사이토카인 대량 방출에 따른 장기 손상 등 부작용이 보고되고 있지만, 1회 치료로 효과를 나타내는 '원샷' 항암제란 점에서 여전히 빅파마의 주목도가 높다. 글로벌 CAR-T 치료제 시장 규모는 지난해 132억달러(약 18조원)에서 2033년 1275억달러(약 170조원)까지 성장할 전망이다.

이에 국내 CAR-T 치료제의 상업화 시기에도 관심이 쏠린다. 개발 속도가 가장 빠른 큐로셀의 안발셀은 지난 8월 식품의약품안전처(식약처)의 첨단바이오의약품 신속처리 및 혁신제품 신속심사 제도(GIFT)로 선정된 바 있다. 신속처리 대상에 오르면서 맞춤형 심사·우선 심사·임상 3상 면제 혜택을 받게 됐다. 두 제도는 수혜 정도의 차이는 있지만 품목허가 기간을 단축하는 패스트트랙(신속허가대상)이란 점에선 사실상 유사하다. 현재 큐로셀은 의약품 허가신청 단계부터 급여평가를 연계하는 보건복지부 허가·평가·협상 병행 시범사업도 신청한 상태다.

큐로셀 관계자는 "복지부 시범사업에 선정되면 이를 통해 국내 품목허가에 속도를 낼 계획"이라며 "승인까지 얼마나 소요될지는 확신할 수 없지만 내년 하반기 안발셀의 상업 생산을 목표로 하고 있다"고 말했다. 앞서 회사는 지난해 4월 안발셀 생산을 목적으로 GMP(우수의약품 제조·품질관리) 공장 건설을 완료했다. 품목허가 신청 이후 식약처 GMP 실사를 마친 뒤 내년 하반기 상업 생산을 시작할 계획이다.

이외에도 앱클론은 자체 플랫폼 네스트(NEST) 기반의 CAR-T 치료제 파이프라인 'AT101'을 개발하고 있다. 현재 국내 임상 2상을 진행 중으로 중간 데이터가 이달에서 오는 11월 중 발표될 것으로 예상된다. HLB이노베이션 자회사 미국 베리스모 역시 현재 콜로라도 연구기관에서 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 임상 1상을 최근 개시했으며, 고형암 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-110'에 대해서도 현지 임상 1상을 진행 중이다. 베리스모가 세계 첫 CAR-T 치료제인 킴리아의 연구진이 설립한 기업인 만큼, 특히 기존 성공 사례가 없던 고형암 분야에서의 CAR-T 성과에 시장의 기대가 몰리고 있다.

홍효진 기자 hyost@mt.co.kr