식약처, B형 혈우병 유전자치료제 '헴제닉스주' 허가

"신속처리 대상 지정해 의료현장에 빠르게 도입"

식품의약품안전처 전경(식품의약품안전처 제공) ⓒ News1 강승지 기자

(서울=뉴스1) 조유리 기자 = B형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료제가 국내 최초로 허가됐다.

식품의약품안전처는 13일 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 헴제닉스주(성분명 에트라나코진데자파르보벡)를 허가했다고 밝혔다.

헴제닉스주는 혈액 응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 한 번 투여하여 사용한다.

B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환이다.

식약처는 "헴제닉스주의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)에서 정한 심사 기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가했다"며 "헴제닉스주를 신속 처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다"고 설명했다.

이에 더해 헴제닉스주는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상 사례 발생 현황을 추적조사해, 첨단바이오의약품 안전관리에 최선을 다할 예정이다.

ur1@news1.kr