"혈우병환자 희소식"…'유전자 치료제' 헴제닉스주 허가

식약처, 희귀의약품 허가

[서울=뉴시스] 식약처 전경 (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 혈우병 유전자치료제가 허가됐다.

식품의약품안전처는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주’(성분명 에트라나코진데자파르보벡)를 허가했다고 13일 밝혔다.

헴제닉스주는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여해 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환을 말한다. 헴제닉스주는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 한다.

식약처는 헴제닉스주의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(약칭 첨단재생바이오법)에서 정한 기준에 따라 심사·평가하면서 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 했다.

헴제닉스주는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로, 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적 조사하게 된다.

식약처는 “앞으로도 심각한 중증 질환이나 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 말했다.

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