앨나일람 희귀신장질환 치료제 '옥슬루모', 식약처 GIFT 품목 지정

FDA·EMA서 2020년 허가…원발성옥살산뇨증 환자 첫 치료제
PH1 치료용 차세대 의약품…'올리고핵산 치료제' 계열 신약

앨나일람이 개발한 희귀신장질환 원발성옥살산뇨증 RNAi 치료제 '옥슬루모'(일반명 루마시란).(앨나일람 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 앨나일람이 리보핵산간섭(RNAi) 기술을 이용해 개발한 희귀신장질환 치료제가 국내에서 신속 허가 품목으로 지정됐다.

10일 업계에 따르면 의약품·의료기기 인허가 위탁기업 메디팁은 최근 식품의약품안전처로부터 앨나일람의 '옥슬루모'(일반명 루마시란)를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정받았다.

GIFT는 식약처가 지난 2022년 9월부터 의약품 신속 심사를 활성화하기 위해 ‘식의약 규제개혁 100대 과제’의 일환으로 지원체계를 신설해 운영 중인 제도다. 기존 의약품 심사 기간을 25%가량 단축하는 것이 목표다.

GIFT 대상 품목은 △생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료 목적의 의약품 △생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품 등이다.

또 △보건복지부가 지정 공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약 △신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 △기존 치료제가 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 GIFT 대상으로 지정될 수 있다.

이번에 GIFT 지정을 받은 옥슬루모는 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)로부터 승인을 받은 약물이다. 희귀신장질환인 원발성옥살산뇨증(PH1) RNAi 치료제다. RNAi는 차세대 신약 기술로 인정을 받는 유전자 치료제 중 하나로 질병을 유발하는 인간 유전자에 대해 특이적인 접근이 가능하다는 장점이 있다.

PH1은 간에서 옥살레이트의 과도한 생성으로 발병하는 희귀질환이다. 신장과 요로에 옥살산 결정 또는 옥살산 칼륨 결정이 침착하는 증상이 나타난다. 병이 진행되면 신장 손상이 나타나 투석을 진행해야 한다. 결국 간 이식이나 신장 이식을 받아야 치료가 가능하다.

2020년 옥슬루모가 허가를 받으면서 치료제로 PH1을 치료할 수 있는 옵션이 생겼다. 옥슬루모는 옥살레이트를 생성하는 효소인 글리콜산 산화효소(GO)를 암호화하는 하이드록시산 산화효소1(HAO1)을 타깃하는 RNAi 치료제다. HAO1을 저해해 GO의 생성을 줄이는 것을 통해 옥살레이트를 감소시키는 기전이다.

옥슬루모는 임상 3상에서 6세 이상 PH1 환자 39명을 대상으로 연구를 진행한 결과 효능이 확인됐다. 옥슬루모 투여군은 가짜 약 투여군(위약군) 대비 소변에서 옥살레이트 수치가 65.4% 감소했다. 또 옥슬루모를 투여받은 환자의 84%는 소변에서 옥살레이트 수치가 정상에 근접했다. 52%는 정상범위로 회복됐다.

앨나일람은 RNAi 치료제 개발사로 유명한 바이오 기업이다. 지난 2022년 독일 막스플랑크 생화학연구소에서 분사해 설립됐다. 이듬해 독일 리보파마와 합병한 후 RNAi 치료제 개발을 꾸준히 진행했다. 2018년 세계 최초 RNAi 치료제 '온파트로'(일반명 파티시란)에 대한 FDA 허가를 획득했다.

앨나일람은 2013년 '렉비오'(일반명 인크리시란)을 더 메디슨스에 기술이전했다. 글로벌 제약사 노바티스가 더메디슨스를 인수하면서 해당 물질을 확보했다. 렉비오는 EMA와 FDA로부터 각각 2020년 2021년 승인된 약물이다. 혁신적인 만성질환 치료제로 두각을 나타내고 있다.

jin@news1.kr