GC녹십자 “헌터라제 장기 안전성·유효성 확인”

조성윤(사진 오른쪽) 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수와 안윤지 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 임상강사(왼쪽). GC녹십자 제공

GC녹십자가 지난 3~6일(현지시간) 포르투칼 포루트에서 열린 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 ‘SSIEM 2024’에 참가해 ‘헌터라제’ 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구 결과를 발표하고 안전성과 유효성을 확인했다고 9일 밝혔다.헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다.

이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제 1년 투여 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 평가했다.

연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과가 나타났다. GC녹십자는 6분 보행 검사 및 urine GAG의 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다고 했다고 밝혔다. 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰됐고, 이상사례 관련해선 기존 치료제와 다른 결과가 확인되지 않았다고 회사는 설명했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐다"고 말했다.

박지웅 기자