"연평균 11% 성장"…희귀질환신약 경쟁력 쌓는 K바이오

다양한 질환 치료제 개발 나서
신약 도입으로 사업 역량 확대

[서울=뉴시스] 국내 제약바이오 기업들이 희귀질환 치료 신약을 직접 개발하거나 해외에서 도입하는 방식으로 경쟁력을 쌓고 있다. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 국내 제약바이오 기업들이 희귀질환 치료 신약을 직접 개발하거나 해외에서 도입하는 방식으로 경쟁력을 쌓고 있다. 세계 희귀질환 의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장해 2024년 약 315조원 이상을 형성할 것으로 전망된다.

6일 제약바이오업계에 따르면 GC녹십자와 한미약품은 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'의 임상 1·2상 진행을 위한 시험계획서(IND)를 승인받았다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

LA-GLA는 2주에 한 번씩 병원에서 정맥주사를 맞아야 하는 1세대 치료제의 불편을 개선하기 위해 월 1회 피하주사 요법으로 개발 중이다. 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 효능을 낼 것으로 회사는 기대하고 있다. 지난 5월 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자는 노벨파마와 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'도 공동 개발 중이다. 지난 5월 미국 FDA, 7월 국내 식약처에 이어 지난달에는 일본에서 임상 1상 계획을 승인받았다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

유한양행은 고셔병 치료제를 먹기 편한 경구용 합성의약품으로 개발하고 있다. 해당 물질 'YH35995'는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 것으로, 고셔병 환자의 몸속에 축적되는 중성 당지질인 '글루코실세라마이드'의 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제다. 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물이다.

고셔병이란 몸속의 낡은 세포를 없애는 데 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈가 유전자 이상으로 결핍돼 생기는 열성 유전성 질환으로, 희귀유전질환에 해당한다.

HLB테라퓨틱스도 미국 자회사 오블라토를 통해 고셔병에 대한 유전자치료제로 개발하고 있다. 정상적인 GBA 유전자를 세포에 안전하게 전달할 수 있는 벡터(전달체)에 탑재한 치료제로, 단 1회 투여로 환자가 정상 글루코세레브로시데이즈를 스스로 만들도록 유도해 정상인과 같은 생활을 평생 혹은 상당기간 유지하도록 하는 것을 목표로 하고 있다.

신약 도입으로 희귀질환 사업 확대

한독은 올해 2월 글로벌 제약기업 소비(Sobi)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립하기로 하고, 소비에서 도입한 희귀질환 치료제 '엠파벨리'를 지난 4월 국내에서 허가받았다.

엠파벨리는 보체(박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부) 단백질(C3 및 C3b)에 결합, 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제하는 의약품이다. 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 넓힐 전망이다.

합작법인 설립으로 한독은 희귀질환 사업 경쟁력을 강화하게 됐다.

광동제약도 이탈리아 키에시의 희귀의약품을 7종 도입하며 희귀질환 사업분야를 강화하고 있다. 지난해 키에시로부터 '락손' '엘파브리오' '람제데' 등 3종의 희귀의약품을 도입한 데 이어 올해 말단비대증 치료제 '마이캅사', 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 '적스타피드', 수포성 표피박리증 치료제 '필수베즈', 지방이영양증 치료제 '마이알렙트' 등 4종의 희귀질환 신약을 추가 도입했다.

제약업계 관계자는 "환자 수는 적지만 치명적인 경우가 많은 희귀질환이 계속 늘어날 것으로 예상되고, 희귀질환 치료제 개발 시 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등 이점을 누릴 수 있어 많은 글로벌 회사도 연구 중이다"고 말했다.

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