골수 이식 대신할 인공 혈액줄기세포…백혈병 어린이에 새 희망

환자 세포로 만들어 생쥐 골수에 이식, 정상 기능

인간의 혈액에 있는 다양한 세포들을 보여주는 전자현미경 사진. 대부분 적혈구이고, 면역세포인 T세포(주황색)와 혈소판(녹색)이 일부 들어있다./데니스 쿤켈(Dennis Kunkel)

과학자들이 환자의 일반 세포를 다양한 혈액세포로 자랄 줄기세포로 바꿔 생쥐에 이식하는 데 성공했다. 백혈병에 걸렸거나 골수 기능에 장애가 있는 어린이에게 골수 이식 대신 맞춤형 치료를 할 길이 더 가까워진 것이다. 골수는 혈액세포들을 만드는 줄기세포이다.

호주의 머독 어린이연구소(MCRI) 연구진은 3일 실험실에서 혈액에 있는 적혈구와 백혈구, 혈소판을 만들어낼 수 있는 줄기세포를 만들고 세계 최초로 생쥐에 이식했다고 밝혔다. 연구 결과는 국제 학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’에 이날 게재됐다.

일반적으로 소아의 혈액 질환은 기증자의 골수를 이식하는 방식으로 치료한다. 골수는 뼈 안쪽의 부드러운 조직으로, 혈액 줄기세포를 포함해 각종 줄기세포가 있다. 하지만 이식 과정에서 환자와 기증자의 면역 세포가 일치하지 않으면 면역 체계가 세포가 이식된 환자의 조직을 공격해 질병이나 사망을 초래했다.

연구진은 환자의 세포를 유도만능줄기(iPS)세포로 바꿔 맞춤형 혈액 줄기세포를 만들었다. iPS세포는 피부세포처럼 다 자란 일반 세포에 특정 유전자를 넣어 수정란에 있는 줄기세포와 같은 원시세포로 만든 것이다. 실험실에서 얻은 혈액 줄기세포는 임상에 사용할 수 있을 정도로 양이 충분하고 순도도 높았다고 연구진은 밝혔다.

골수를 비운 생쥐에 인공 혈액 줄기세포를 주입했더니 골수에 자리 잡아 정상적으로 다양한 혈액세포를 만들었다. 실험실에서 배양한 혈액 줄기세포는 동결 보관했다가 나중에 녹여 이식할 수 있었다. 일반적으로 백혈병 환자는 항암제와 방사선으로 암세포와 골수를 모두 없애고 그 자리에 기증받은 골수를 이식한다. 이번에는 골수 대신 인공 혈액줄기세포로 치료효과를 낸 것이다.

엘리자베스 응 MCRI 교수는 “이전까지는 실험실에서 건강한 혈액세포를 만들지 못하는 동물에 이식할 인간 혈액 줄기세포를 만들지 못했다”며 “이번에 수정란의 배아줄기세포와 매우 비슷하면서도 이식할 수 있는 혈액 줄기세포를 만들었다”고 말했다.

연구진은 실험실에서 배양한 세포를 동물에 이식할 수 있다는 점을 확인한 만큼, 5년 안에 인간을 대상으로 안전성을 확인하는 임상 1상 시험을 진행할 계획이다. 앤드류 엘리팬티 MCRI 교수는 “모든 어린이가 이상적으로 맞는 기증자를 찾지는 못 한다”며 “환자 맞춤형 혈액 줄기세포를 개발하면 골수 이식 과정에서 나타나는 합병증을 예방하고, 기증자 부족 문제를 해결하며, 혈액 질환의 근본 원인을 교정하는 데에도 도움이 된다”고 밝혔다.

인공 혈액 줄기세포는 전 세계적인 혈액 부족 사태를 대비하기 위한 인공혈액 개발에도 쓰일 수 있다. 인공혈액은 줄기세포를 적혈구와 백혈구, 혈소판으로 분화시켜 만든 혈액 대체제다. 앞서 일본 교토대와 영국 브리스톨대 연구진은 각각 2021년과 2022년 줄기세포를 배양해 얻은 혈구를 환자에 투여하는 데 성공한 뒤, 현재 임상시험을 진행하고 있다.

한국도 2030년 출시를 목표로 지난해부터 인공혈액 사업을 본격화했다. 시장조사기관 데이터 브리지 마켓 리서치에 따르면 전 세계 인공 혈액 시장은 2021년 56억달러(약 7조 5000억원)에서 연평균 20% 성장해 2029년 240억 8000만달러(약 32조원)가 될 전망이다.

참고 자료

Nature Biotechnology(2024), DOI: https://doi.org/10.1038/s41587-024-02360-7

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