인게니움, 차세대 NK세포치료제 'IGNK001' 치료목적사용 승인 획득

이대목동병원서 급성골수성백혈병 환자 대상 활용
FDA서 희귀의약품 지정 획득…1/2상 시험 진행 준비 중

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(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 인게니움 테라퓨틱스가 개발 중인 차세대 자연살해(NK)세포치료제 '젠글루셀'(프로젝트명 IGNK001)이 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 활용된다.

30일 식품의약품안전처에 따르면 이화여자대학교 의과대학 부속 목동병원은 최근 급성골수성백혈병 개인 환자를 대상으로 젠글루셀을 투약할 수 있는 치료목적사용 승인을 획득했다. 이번 승인은 지난 4월과 지난달에 이뤄진 치료목적사용 승인을 포함해 세 번째다.

개인별 환자를 위한 치료목적사용 제도는 연구 중인 의약품이나 이미 허가를 받은 적응증 외에 다른 적응증에 약물을 사용할 수 있는 제도다.

의사의 판단에 따라 사용을 신청하고 식약처가 승인하면 환자에게 투약할 수 있다. 중대한 질환을 앓고 있는 환자에게 투여하는 데 있어서 위험보다 이익이 크다고 의사가 판단할 때 이용할 수 있다.

젠글루셀은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제다. 동종 말초혈액에서 CD3 양성인 T세포를 제거한 후 남아있는 CD3 음성세포에 여러 가지 사이토카인을 처리해 NK세포로 분화, 증식시키는 기술이다. 인게니움은 자체 기술을 통해 암세포 살상 기능이 우수한 충분한 양의 NK세포를 확보한다.

젠글루셀은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

지난 5년 동안 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 웃돌았다. 지난해 승인된 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정받은 의약품이다.

젠글루셀 투약과 관련해 최대 10년 장기추적관찰 결과가 국제학술지 네이처(Nature) 자매지인 백혈병 전문 저널 루케미아(Leukemia)에 공식 게재된 바 있다.

과거 임상에서 급성골수성백혈병 중 재발·불응성 난치성환자 대상으로 조혈모세포 이식 후 젠글루셀을 투여받은 환자군 69명과 젠글루셀 투여받지 않은 대조군 58명의 장기간 효과와 안전성을 비교 관찰한 결과를 담은 논문이다.

논문에 따르면 젠글루셀을 투여한 환자군에서 60개월 시점에서의 누적질병진행률(DP)은 44%로 대조군 62% 대비 통계적으로 유의한 치료효과와 질병 재발률 감소를 보였다.

인게니움은 2020년 11월 설립된 바이오 기업이다. 캡스톤파트너스, 케이그라운드벤처스, 라플라스파트너스, 대우당헬스케어 등으로부터 53억원 규모의 시리즈A 투자 유치에 성공하는 등 총 누적 투자 유치액 140억원을 확보한 상태다.

대전에서 설립된 인게니움은 대전테크노파크의 지원을 받으며 성장 중이다. 올해 3월부터는 대전TP바이오센터로 본사를 이전해 연구개발(R&D)에 속도를 내고 있다. 급성골수성백혈병 환자 80명을 대상으로 지난해 임상 1/2상계획을 승인받아 진행을 준비하고 있다. 목표 임상완료시점은 2027년 12월이다.

jin@news1.kr