아보메드, 윌슨병 신약 후보물질 FDA 희귀의약품 지정

ARBM-101, 전임상서 급성·만성 간경화 진행 차단 가능성 확인
일동제약으로부터 60억 투자 유치…150억 시리즈C 마무리

아보메드가 전임상에서 윌슨병 질환 설치류 동물모델에 ARBM-101을 투약한 후 간세포 내 미토콘드리아가 활성을 회복하는 것을 확인했다.(아보메드 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 아보메드가 개발 중인 윌슨병 신약 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

27일 업계에 따르면 아보메드의 윌슨병 신약 후보물질 'ARBM-101'은 최근 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

지난 5년 동안 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 웃돌았다. 지난해 승인된 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정받은 의약품이다.

글로벌 시장 분석 기관 이밸류에이트에 따르면 올해 기준 전 세계 희귀의약품 시장은 1850억 달러(약 256조 원)에 이를 것으로 예상된다. 이 시장은 오는 2028년 2700억 달러(약 373조 원)로 성장할 것으로 전망된다.

우리나라는 유병인구가 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환을 희귀질환으로 본다. 미국에서는 환자 수 20만 명 미만인 질환, 유럽에서는 인구 1만 명당 5명 미만의 유병률을 나타내는 질환을 희귀질환으로 분류한다.

윌슨병은 구리 대사에 관여하는 ATP7B 유전자에 변이가 생겨 발생하는 열성 희귀유전질환이다. 구리는 음식물로부터 섭취된 후 체내에 필요한 적정량을 제외하고 배출이 필요하다. 적절히 배출되지 않고 간 등에 축적되면 간 기능 저하와 뇌 기능 손상을 유발한다.

윌슨병 치료제는 구리 배출제 '페니실라민', '트리엔틴', 구리 흡수 억제제 '아연' 등이 있다. 기존 치료제는 약효가 나타날 때까지 수개월 투여가 필요하다. 치료를 위해 약물을 날마다 복용해야 하므로 장기적으로 부작용을 일으킬 수 있다는 한계가 있다.

ARBM-101은 구리와 결합력을 지닌 물질이다. 간세포에 쌓인 구리와 결합해 간세포로부터 정상적인 구리 배출 경로인 담즙을 통해 대변으로 다량의 구리를 배출시킨다. 간 세포 내 구리 독성으로 인한 간 질환 진행 등을 차단할 수 있을 것으로 기대되는 신약 후보물질이다.

ARBM-101은 설치류 윌슨병 동물모델을 활용한 전임상에서 간에 축적된 과량의 구리 대부분을 담즙을 통해 배출하는 데 도움을 줄 수 있는 것으로 확인됐다. 실험 대상인 동물모델에서 구리 축적으로 손상된 간세포 미토콘드리아는 ARBM-101 투여 후 활성을 회복했다.

아보메드는 희귀질환 신약 연구개발(R&D) 전문 바이오 기업이다. 미국, 독일 등지의 파트너사로부터 도입한 윌슨병 치료제, 류마티스·건선 치료제, 마취제 등의 파이프라인을 보유하고 있다. 자회사인 미국 아보메드 파마슈티컬스는 신약, 복제약 등과 관련한 미국 임상과 허가 업무를 담당하고 있다.

아보메드는 지난 2021년 일동제약으로부터 60억 원 규모 투자를 유치했다. R&D와 관련한 전략적 제휴 협약을 체결했다. 150억 원 규모 시리즈C 투자 유치를 마무리하고 있다.

jin@news1.kr