유한양행 "고셔병 치료제, 직접 개발해 글로벌 상업화도 가능"

조욱제 사장 "글로벌 3상, 상업화까지 우리 손으로 개발"

유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995' 전임상 주요 데이터. 2024. 8. 23/뉴스1 ⓒ News1 황진중 기자

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 유한양행이 직접 글로벌 임상 3상시험 등을 진행해 상업화할 수 있는 가능성을 품은 파이프라인으로 희귀질환 고셔병 치료제 'YH35995'를 선정했다.

24일 업계에 따르면 조욱제 유한양행 사장은 전날 서울 여의도 콘래드호텔에서 '렉라자(일반명 레이저티닙·폐암 신약) 미국 식품의약국(FDA) 승인 이후 유한양행의 경영 방향'이라는 주제로 개최한 기자간담회에서 "이번 경험을 토대로 임상 비용이 상대적으로 적은 고셔병 치료제를 우리 손으로 직접 개발해 볼 수 있지 않을까 전망하고 있다"고 말했다.

유한양행은 고셔병 치료제 신약 후보물질 YH35995를 개발 중이다. 고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD·Lysosomal Storage Disease)의 한 종류다. 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다.

고셔병은 환자 상태에 따라 3가지 형태로 구분된다. 1형은 신경 증상이 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈, 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태다.

2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경 증상이 급성 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상이 나타난다. 이 경우 전 세계적으로 사용할 수 있는 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정으로 미충족 의료 수요가 매우 높다.

YH35995는 이 3형 고셔병 치료를 목표로 한다. 글루코실세라마이드(GL1·Glucosylceramide)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS·Glucosylceramide Synthase)를 억제하는 기전이다.

YH35995는 먹는 알약 형태인 저분자 화합물이다. 앞서 유한양행이 2018년 GC녹십자에서 도입했다. 앞서 동물시험을 통해 우수한 유효성과 안전성을 확인했다. 약물 투과가 어려운 혈액뇌장벽(BBB·Blood-Brain Barrier)을 통과할 수 있도록 개발되고 있다.

유한양행은 최근 YH35995의 임상 1상의 첫 환자 등록을 완료했다. 지난 6월 말 임상시험계획(IND)을 승인받은 지 1달여 만이다.

조욱제 사장이 고셔병 치료제를 직접 상업화까지 진행해 볼 수 있는 후보물질로 뽑은 이유는 상대적으로 적은 임상 비용 등이 꼽힌다.

유한양행은 고셔병 치료제 외에도 항암제, 대사질환 치료제, 면역질환 치료제 등을 개발하고 있다. 이들은 대규모 임상 등이 필요해 막대한 비용이 필요하다.

조 사장은 "다른 물질은 임상 비용이 많이 들고 아직 기술력에 한계가 있다고 생각한다"면서 "항암제 등은 렉라자처럼 끝까지 상용화할 수 있는 글로벌 파트너링을 통해 개발하는 것이 맞지 않은가 보고 있다"고 말했다.

간담회에 함께 참여한 김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "후속 파이프라인은 대부분 1상 등 초기 단계에서 개발을 진행하고 있다. 임상 2상까지는 진행해야 후보물질의 효능과 안전성, 해당 치료제 시장, 경쟁 약물과 구도 등을 고려할 수 있다"면서 "우리나라에서 상업화를 이루면서 글로벌로 나아가는 전략 등은 주요 후보물질이 아직 1상 단계에서 개발되고 있으므로 확답하기 어렵다"고 전했다.

jin@news1.kr