치료 어려운 희귀 담관염, 약물 치료길 열리나

美FDA, 길리어드 '셀라델파' 신속허가...첫 치료제 진입 평가

미국 FDA. [사진=게티이미지뱅크]

간손상을 일으키는 자가면역질환 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에 새로운 약물 옵션이 등장했다.

미국 식품의약국(FDA)은 14일(현지시간) 길리어드의 간질환 치료제 '셀라델파(seladelpar, 제품명 리브델지)'를 우르소데옥시콜산(UDCA) 치료에 적절히 반응하지 않는 성인 원발성 담즙성 담관염 치료에 단독 및 병용요법으로 신속승인했다.

원발성 담즙성 담관염은 담관에 생기는 희귀 자가면역질환으로, 주로 여성 환자에서 유병률이 높으며 적절한 치료를 하지 않으면 심각한 간손상과 간 기능부전을 일으킬 수 있다. 이 질환은 지금껏 이렇다할 치료법이 없었다.

셀라델파는 경구용 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체(PPAR) 델타에 선택적으로 작용하는 약물로, 간질환이 상당히 진행한 비대상성 간경변증이 있는 성인 환자에서는 사용이 권장되지 않는다.

이번 승인은 해당 환자를 대상으로 셀라델파의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 'RESPONSE 연구'를 바탕으로 이뤄졌다. 주요 결과를 보면, 셀라델파를 복용한 환자에서는 치료 12개월 시점에 간수치(ALP)가 위약(가짜약)군에 비해 유의하게 개선된 것으로 나타났다. 특히, 셀라델파와 위약군에서 ALP 수치 감소율은 각각 42.4%, 4.3%로 나타났다.

이날 미국 PBC 환자단체에서는 입장문을 통해 "주요 증상 중 하나인 극심한 가려움증을 완화하는 동시에 활동성 간질환의 바이오마커를 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션의 출시는 매우 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.

셀라델파의 가장 흔한 부작용은 두통 및 복통, 복부 팽만감, 어지러움 등이었다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)