GC녹십자·노벨파마 "산필리포증후군 치료제 일본 1상 승인"

/사진제공=GC녹십자

GC녹십자의 산필리포증후군 치료제 개발이 순항 중이다. 미국, 국내에 이어 일본 임상을 승인받았다.

GC녹십자가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 시험계획서를 승인받았다고 12일 밝혔다.

GC녹십자는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA), 지난달 국내에서 산필리포증후군 치료제 개발을 위한 임상 계획을 승인받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발 중인 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에도 동일한 방식(ICV)이 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.

GC녹십자 관계자는 "의료 수요가 큰 산필리포증후군(A형) 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

구단비 기자 kdb@mt.co.kr