GC녹십자·노벨파마 "산필리포증후군 약, 일본1상 승인"

미국·한국 이어 일본서 임상 승인

[서울=뉴시스] GC녹십자 본사 전경. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 백신 및 혈액제제 전문 GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 시험계획서를 승인받았다고 12일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA), 지난달 국내에서 임상 계획을 승인을 받은 데 이어 이번 일본 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발 중인 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

회사 관계자는 "의료 수요가 큰 질환인 만큼 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

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