GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청

지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'에서 김원기 한미약품 R＆D센터 연구원(왼쪽 사진)과 박초롱 연구원이 파브리병 치료제 'LA-GLA'의 연구 내용을 포스터로 발표하는 모습. [연합뉴스 자료사진]

(서울=연합뉴스) 나확진 기자 = GC녹십자와 한미약품은 양사가 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대한 1/2상 임상시험계획을 미국 식품의약청(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다.

불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.

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그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다고 GC녹십자 측은 전했다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선해 투여 간격을 늘리고 정맥주사가 아닌 피하투여 방식으로 개발되고 있다. 비임상시험 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정"이라며 "LSD 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 선택지를 줄 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한미약품 [촬영 안철수]

rao@yna.co.kr

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