표적단백질분해 기술 적용해 크리스퍼 치료제 활용 높일듯

오름, 美버텍스에 기술 수출

16일 대규모 기술이전 성과를 올린 오름테라퓨틱은 2016년 설립된 표적단백질분해(TPD) 기술을 보유한 바이오기업이다. TPD는 질병의 원인이 되는 표적 단백질을 직접 분해하는 치료제로, 기존의 저분자화합물과 달리 근본적인 치료가 가능한 것으로 알려져 있다. 오름테라퓨틱은 항체와 TPD를 결합한 항체·분해약물접합체(DAC) 분야에서 경쟁력을 인정받고 있다.

DAC는 항체에 항암 약물을 결합하는 항체·약물접합체(ADC)와는 차이가 있다. 항체와 TPD를 결합해 암세포로 유도해 표적단백질을 분해하고 종양 세포의 사멸을 이끈다.

이번 계약에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 최대 3개 타깃 발굴에 오름테라퓨틱의 TPD 플랫폼을 활용할 수 있는 권리를 확보했다. 각 타깃에 대한 연구기간이 종료되면 버텍스는 오름테라퓨틱의 TPD 플랫폼 기술을 사용해 개발한 DAC에 대해 전 세계 독점 라이선스를 취득할 옵션을 갖는다.

버텍스는 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 '크리스퍼 캐스9(CRISPR Cas9)' 유전자 편집 치료제 '카스커비'를 보유하고 있다. 나스닥 상장사로 전날 기준 시가총액은 1267억달러(약 175조원)에 달한다. 버텍스는 유전자 편집 치료제를 환자에게 투약하기 이전에 약의 효과를 높일 수 있도록 골수 환경을 깨끗하게 하는 새로운 요법 개발에 오름테라퓨틱의 TPD 기술을 사용하겠다는 구상이다. 업계에서는 이번 계약으로 TPD 기술의 확장 가능성이 높아졌다는 점도 주목하고 있다. 기존에는 TPD 플랫폼을 활용한 치료제 개발이 항암제에 집중돼 있었지만 이번 계약으로 유전자 편집 치료제까지 활용될 가능성이 생겼다는 의미에서다.

오름테라퓨틱은 이번 기술이전으로 지난해 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 계약할 당시 다소 아쉬웠던 시장의 평가를 해소할 수 있게 됐다. 오름테라퓨틱은 지난해 11월 BMS에 단백질 분해제 'ORM-6151'을 기술수출했다. 총 계약 규모는 1억8000만달러로, 이 가운데 계약금이 1억달러였다. 이에 추가적인 로열티 등 수익을 기대할 수 없다는 점에서 한계를 지적받기도 했다. 하지만 7개월여 만에 기존 계약의 한계를 해소한 대형 기술이전 계약을 추가하면서 기술력에 대한 신뢰도를 제고할 수 있게 됐다.

이승주 오름테라퓨틱 대표는 "버텍스는 혁신적인 의약품 발굴과 개발의 선두주자로, 최초의 크리스퍼 캐스9 유전자 편집 치료제를 보유한 기업"이라면서 "버텍스가 신규 표적 전처치제 발굴을 위해 오름의 TPD 기술을 선택해 기쁘다"고 전했다.

[김지희 기자]