HLB 투자 뉴로벤티, 자폐 스펙트럼 치료제 임상 2상 승인 획득

식약처, 'NV01-A02' 임상2상 승인…美 FDA 희귀의약품 지정
HLB인베스트먼트 운용 '알밤 제1호투자조합' 통해 10억 유치

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(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 뇌신경질환 분야 신약 개발·위탁시험연구개발(CDRO) 전문기업 뉴로벤티가 자폐 스펙트럼 치료제 개발에 속도를 낸다.

16일 식품의약품안전처에 따르면 뉴로벤티는 전날 자폐 스펙트럼 치료제 'NV01'A02' 임상 2상시험계획을 승인받았다.

이번 임상은 소아 자폐 스펙트럼 환자를 대상으로 NV01-A02의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 연구다. 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행된다. 분당서울대병원, 경희대병원, 고대구로병원, 명지병원, 충북대병원, 순천향대부천병원, 순천향대천안병원 등 국내 의료기관 7곳에서 이뤄진다.

NV01-A02는 약물재창출 방식으로 발굴된 후보물질이다. 자폐 스펙트럼과 유전성 지적 장애 등 치료제로 개발되고 있다. 유전성 지적 장애 적응증으로는 미국 식품의약국(FDA) 등으로부터 지난 2022년 희귀의약품으로 지정됐다.

약물재창출은 기존에 연구되거나 출시된 약물을 새로운 적응증에 적용해 연구하는 신약 개발 방식이다. 뉴로벤티는 NV01-A02를 약물재창출 방식으로 발굴한 만큼 건강한 사람을 대상으로 안전성을 확인하는 1상을 건너뛰고 2상을 바로 진행한다.

앞서 뉴로벤티는 전임상을 통해 NV01-A02 효능을 연구했다. 저용량으로 특정 신경전달물질을 정밀 조절해 시냅스 신경계를 회복시킴으로 사회성과 행동을 개선하는 데 효과가 있다는 점을 확인했다.

뉴로벤티는 2015년 학내 바이오벤처 기업으로 설립된 기업이다. 신찬영 건국대 의학전문대학원 교수와 서동철 대표가 각자 대표직을 맡고 있다. 신찬영 대표는 서울대학교 약학대학에서 박사 학위를 받고 미국 예일대학교에서 박사 후 연구원을 지낸 자폐 스펙트럼 연구 분야 권위자다.

뉴로벤티는 시리즈B 단계에서 투자 유치를 진행하고 있다. 올해 2월 에이치엘비(HLB) 그룹의 투자 전문 자회사 HLB인베스트먼트로부터 10억 원 규모 투자를 받았다. 투자는 에이치엘비 그룹 펀드인 '에이치엘비아이 알밤 제1호 투자조합'을 통해 이뤄진다.

자폐 스펙트럼 장애는 아동기에 사회적 상호작용 장애, 언어성·비언어성 의사소통 장애 등을 특징으로 하는 질환이다. 대개 3세 이전에 다른 또래들과 발달상 차이점을 발견할 수 있다. 각각 증상이 광범위한 수준에 걸쳐 복잡한 스펙트럼을 나타낸다는 의미에서 스펙트럼 장애로 불린다.

유병률은 우리나라 2.64%, 미국 3.49% 수준이다. 미국에서는 자폐 스펙트럼 환자 1인당 연간 6000달러를 치료에 사용한다. 글로벌 자폐 스펙트럼 치료제 시장은 지난해 40억 6500만 달러(약 5조 6300억 원)에서 연평균 7.4% 성장해 오는 2026년 46억 1200만 달러(약 6조 3876억 원)를 기록할 것으로 전망된다.

jin@news1.kr