GC녹십자·노벨파마 "산필리포 증후군 치료제, 1상 승인"

식약처서 임상 1상 계획 승인

[서울=뉴시스] GC녹십자 로고. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)에서 1상 IND 승인을 받은 데 이어 이번 국내 IND 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 이 회사의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC1130A는 지난해 미국에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로, 올 들어 유럽(EMA)에서 희귀의약품으로 지정됐다.

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