관절염 치료제 ‘인보사’ 부활?… 미국서 임상3상 1020명 투약 완료

■ 코오롱티슈진, 18년만에 성과
국내선 출시후 세포유래 논란, 허가 취소
미국선 “안전·유효성 문제없어” 소명돼
임상 재개… 고관절·척추환자로 대상 확대
2년간 추적 관찰·품목 허가 ‘최종 관문’

코오롱티슈진이 세계 첫 골관절염 세포유전자 치료제 후보인 ‘TG-C’(옛 한국 제품명 인보사케이주)의 미국 임상 3상 시험에 착수, 1020명에 대한 투약을 완료했다. 2006년 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상에 착수한 지 18년 만에 거둔 성과로, 국내 기업이 미국에서 1000명이 넘는 대규모 환자를 대상으로 3상 투약을 마친 것은 처음이다. 앞서 2017년 국내에서 인보사라는 제품명으로 출시된 이후 세포 유래 논란으로 품목허가가 취소된 바 있어, 18년간의 인고의 세월을 거쳐 과연 최종 관문인 품목허가까지 성공해 글로벌 의약품으로 부활할 수 있을지 주목된다.

코오롱티슈진은 미국에서 진행 중인 TG-C의 무릎 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리했다고 11일 밝혔다. FDA 허가를 받아 미국 내 임상 1상에 착수한 지 18년 만이자, 2014년 임상 3상을 시작한 이후 10년만, 2020년 FDA의 임상보류 조치가 해제된 지 4년 만이다. 회사는 미국 내 임상 3상 시험 참여를 원했던 희망환자 6800명 가운데 모집 기준에 부합한 1020명의 환자가 미국 전역 80개 병원에서 임상에 참여했으며, 미국 시각으로 전날 이들에 대한 투약을 모두 마쳤다고 설명했다. 코오롱티슈진은 앞으로 TG-C 투약 환자를 대상으로 2년간 치료 경과 등 추적관찰을 진행한다. 결과는 2년간의 추적관찰 기간이 종료되면 공개할 예정이다.

TG-C는 무릎 관절강(관절을 이루는 뼈 사이의 공간)에 직접 약물을 주입해 치료한다. 골관절염은 현재 근본적인 치료제가 없어 수술 외에는 치료법이 존재하지 않는다. 이웅열 코오롱그룹 명예회장이 자신의 세 자녀에 이은 ‘네 번째 아이’라고 부를 정도로 공을 들였던 이 치료제는 국내에서 2017년 세계 최초 골관절염 유전자 치료제로 관심을 모으며 인보사라는 이름으로 허가를 받았다. 하지만 허가 심사 때 제출한 성분이 실제와 달랐던 게 드러나며 품목허가가 약 2년 만에 취소됐다.코오롱티슈진이 2019년 3월 임상 3상 진행 과정 중 세포 기원과 관련한 착오를 발견해 FDA에 보고하면서 임상보류 처분을 받은 것이 발단이 됐다.

3상 시험이 성공할 것이라고 완전히 낙관하기는 아직 이르다는 주장도 업계 일각에서 제기된다. 제약업계 관계자는 “과거 바이오제약기업인 신라젠의 ‘펙사벡’이 3상에서 고배를 마셨다”고 말했다.

코오롱 측은 “세포의 기원을 잘못 알았을 뿐 안전성과 유효성에는 문제없다”고 주장했다. 미국에서는 FDA가 코오롱티슈진의 소명을 받아들여 2020년 4월 임상 보류 조치를 해제했고, 이에 3상을 재개할 수 있었다고 회사는 전했다. FDA는 이후 고관절 환자를 대상으로 한 TG-C 임상 2상과 척추 환자를 대상으로 한 임상 1상도 추가로 승인했다.

박지웅 기자 topspin@munhwa.com