'첫 유전자치료제' 인보사, 회생할까…"美 3상 투약 완료"

'TG-C' 미국 무릎 임상 3상 시험 투약 마무리
"18년간 세포기원 착오·펜데믹 등 난항 이겨내"
2년간 추적관찰 예정…승인까지 최종관문 남아

[서울=뉴시스] 미국 임상 3상 투약에 사용된 티슈진의 TG-C 임상 시료. (사진=코오롱티슈진 제공) 2024.07.11. photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 주성분이 허가심사 때 제출했던 것과 다른 성분임이 밝혀지며 국내에서 허가취소 됐던 첫 골관절염 유전자치료제 '인보사'(TG-C)가 글로벌에서 다시 인정받기 위한 임상시험의 마지막 관문을 넘었다.

코오롱티슈진은 10일(현지시간) 골관절염 세포유전자 치료제 'TG-C'의 미국 식품의약국(FDA) 무릎 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리했다고 11일 밝혔다.

지난 2006년 미국 임상 1상에 착수한지 18년만이다. 추적관찰과 품목허가라는 최종 관문만 남겨두게 됐다.

TG-C는 코오롱그룹이 세계 최초로 개발한 골관절염 세포유전자 치료제이자 국내 최초 유전자 치료제다. 기존 주사제나 수술법과 달리 단 한 번의 주사 투여로 최소 2년 이상의 통증 완화와 관절기능 개선 효과가 나타난 바이오 신약이다. 1액과 2액으로 구성돼 있으며, 연골세포로 구성된 1액과 TGF-β1 유전자가 포함된 형질전환세포로 구성된 2액을 3대1 비율로 혼입해 제조한다.

지난 2019년 2액을 만들기 위해 사용된 세포가 연골세포가 아니라 신장에서 유래한 세포라는 게 뒤늦게 밝혀지며 국내에서 허가취소됐으나, 2020년 4월 미국 FDA는 임상시험의 재개를 승인했다. 지금껏 제출된 인보사 임상 데이터를 토대로 신장세포로 임상 3상을 계속해도 좋다고 인정한 것으로 보인다.

이번 임상 3상 투약은 국내 기업으로는 최초로 미국 내에서 1000명이 넘는 환자를 대상으로 한 최초 사례이기도 하다. 미국 내에서 3상 시험에 참여를 원했던 전체 희망환자는 6800여명에 달했고, 이 중 모집기준에 부합한 1000여명의 환자가 80개 병원에서 임상에 참여했다.

회사 측은 "팬데믹 등 어려움에도 올해 6월, 이미 목표로 한 1020명의 환자등록을 완료했고 목표치를 초과해 모집된 환자들은 선별과정을 통해 해당 절차를 마무리하고 10일 환자 투약을 모두 종료했다"고 설명했다.

향후 코오롱티슈진은 투약한 환자를 대상으로 2년간 추적관찰을 진행한다. TG-C 투여 후 치료 경과를 측정하기 위해 임상 환자는 주기적으로 병원을 방문해 검진을 진행하고 이 결과는 2년간의 추적관찰기간이 종료되면 공개될 예정이다. 3상은 2개의 시험으로 구성돼있으며 현재 1개의 시험은 올해 1분기 투약이 이미 완료돼 추적관찰이 진행 중이다.

추적관찰 기간 동안 코오롱티슈진은 FDA 품목허가 획득을 위한 준비를 병행할 계획이다. 상업 생산 관련 준비에 착수했다. 글로벌 최대 의약품 위탁개발생산(CDMO) 회사인 론자와 코오롱생명과학의 자회사 코오롱바이오텍 등 파트너들과 협의를 진행 중이다.

코오롱티슈진 노문종 대표이사는 "이미 성공적으로 마무리된 미국 2상 결과가 그대로 재현될 것으로 보여 3상의 성공가능성 또한 높을 것으로 기대한다"며 "임상 3상이 성공적으로 마무리 되면 품목허가신청과 함께 상업생산 및 판매를 위한 잠재적 파트너들과의 협의도 시작할 것"이라고 말했다.

한편, 앞서 코오롱티슈진은 글로벌 시장 공략을 목표로 1999년 미국에 본사를 설립 후 2006년 TG-C의 미국 임상 1상에 착수했다. 2010년 2상, 2014년 3상에 진입한 바 있다.

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