알지노믹스, 유전성망막질환 임상시험계획 승인

호주 당국으로부터 승인절차 완료
“고통받는 환자위해 최선 다할 것”

알지노믹스, 유전성망막질환 임상시험계획 승인

알지노믹스가 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’의 1상 임상시험 계획에 대해 호주 연방의약품관리국(TGA, Therapeutic Goods Administration)으로부터 승인절차 완료 통보를 받았다고 8일 밝혔다.

호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상 계획 승인 사전단계로 유전기술규제처 ‘OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)’로부터 사전심의를 받아야 한다.

알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 완료한 바 있다. 이로써 호주 내 임상 착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료된 셈이다.

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려져 있다. 전세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.

RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 편집 플랫폼기술을 이용해 돌연변이가 발생한 ‘로돕신(Rhodopsin) 리보핵산(RNA)’을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력 손상 억제와 시력 회복을 유도한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 로돕신 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있는 획기적인 특징을 가지고 있다.

알지노믹스 홍성우 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과 질환의 초기 임상 개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”라며 “호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상 개발 국가를 확대해 나가겠다”라고 밝혔다.

알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 임상 계획 승인은 그간 여러 건의 항암제 파이프라인의 임상 진입에 이어 회사가 보유한 플랫폼 기술의 특장점을 잘 살릴 수 있는 유전질환에 대해서도 임상 단계로 진입했다는 큰 의미를 갖는다”라며 “RZ-004의 대상 질환은 승인받은 치료제가 전혀 없는 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공과 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.