‘아토피 치료제’ 강스템바이오텍, 임상 3상 결과 부진에 주가 급락[Why 바이오]

‘퓨어스템-AD’ 3상서 1차 목표 입증 실패
“중장기적 효능 근거해 식약처 허가 도전”

[서울경제]

줄기세포 치료제 개발 기업 강스템바이오텍(217730)이 아토피 피부염 치료제 관련 임상 3상에서 1차 평가지표를 달성하지 못해 이번주 주가가 급락했다.

7일 한국거래소 등에 따르면 강스템바이오텍 주가는 이번주(1~5일)에 지난주 대비 26.69% 하락한 2060원에 거래를 마쳤다. 특히 데이터 발표 후 대표 주재 간담회가 진행된 5일에는 전일 대비 29.93%(880원) 하락하며 이번주 가장 큰 낙폭을 기록했다.

주가 하락은 줄기세포 아토피 피부염 치료제 ‘퓨어스템-AD주’의 국내 임상 3상에서 1차 평가지표의 통계적 유의성을 확보하지 못했기 때문이라고 분석된다. 통상적으로 1차 평가지표를 달성하지 못하면 해당 임상은 실패한 것으로 평가한다.

강스템바이오텍은 제대혈 줄기세포를 이용해 아토피 피부염과 크론병, 류마티스 관절염 등 희귀·난치성 면역질환 치료제를 개발하는 업체다. 2015년 기술성장특례제도로 코스닥 시장에 상장했다. 퓨어스템AD는 아토피를 유발하는 TH2·비만세포·B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절해 면역기전을 정상화한다. 아토피로 인한 증상을 완화하는 차원을 넘어 근본적 치료를 목표로 한다.

이번 임상 3상은 2021년 9월부터 지난해 8월까지 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제로 개선이 안 되는 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인환자 총 315명을 대상으로 진행됐다. 임상시험의 성패를 판가름하는 1차 평가지표는 시작일 대비 12주 시점에서 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율이었다. 습진 면적이 절반 이상으로 줄어드는 것을 의미한다. 회사는 퓨어스템AD 투여 후 12주 시점에서 위약 대비 우월성을 평가한 결과 시험군과 대조군 간 유효성 차이를 입증하지 못했다고 4일 공시했다.

강스템바이오텍은 1차 평가지표 달성은 실패했지만 추적관찰 기간이 더 길어졌을 때는 투약군과 위약군 간 차이가 벌어져 통계적 유의성을 확보했다고 설명했다. 퓨어스템AD를 맞은 투약군의 습진중증도평가 50% 달성률은 16주차에 48.05%, 24주차에 58.06%를 기록했다. 12주차 시점에 비해 시간이 흐를수록 아토피 습진 면적이 절반 이상 줄어든 환자들이 늘어났다는 것이다.

하지만 각각 같은 추적관찰 시기의 위약군과 비교한 것이 아니어서 정확한 대조가 이뤄지지 않았다는 지적이 나온다. 회사 측은 “위약군이 12주차 이후 시험약(퓨어스템AD)을 투약해 동일시기 시험군과 직접 비교가 불가능했다”고 설명했다.

강스템바이오텍은 임상 3상 실패에도 불구하고 국내 품목허가 신청에 나선다. 나종천 강스템바이오텍 대표는 5일 여의도에서 열린 ‘퓨어스템AD 임상3상 톱 라인 결과 발표 간담회’에서 “퓨어스템AD의 16주 차 장기 치료 효능을 바탕으로 식약처 품목허가 신청과 기술수출을 시도해 보겠다”고 말했다. 회사 측은 허가 승인 확률이 높지 않지만 장기 투여 안전성과 잠재적 효능에 기대를 건다는 입장이다.

나 대표는 “12주차 시점에서 1차 지표를 만족하지 못했지만 그렇다고 허가길이 아예 막힌 것은 아니다”며 “해외에서도 1차 지표는 없지만 다른 지표나 데이터를 통해 시판에 성공한 물질이 더러 있다. 특히 일반 의약품과 다른 줄기세포 치료제인 퓨어스템AD의 특성에 대해 식품의약품안전처와 논의해 볼 예정이다”고 설명했다. 16주 이후의 결괏값이 현재 아토피치료제로 승인된 레오파마의 ‘아트랄자’와 유사한 만큼 품목허가 확보 가능성이 있다는 것이다. 그는 “내년 2월 첨단재생의약품법 시행 등에 맞춰 환자 투약이 확대되는 만큼 이른 시일 내 최선의 결과를 보여줄 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

◇Why 바이오 코너는 증시에서 주목받는 바이오 기업들의 이슈를 전달하는 연재물입니다. 주가나 거래량 등에서 특징을 보인 제약·바이오 기업에 대해 시장이 주목한 이유를 살펴보고, 해당 이슈에 대해 해설하고 전망합니다.

이정민 기자 mindmin@sedaily.com