강스템, 퓨어스템AD 임상 3상 1차지표 미충족에도 '자신감'

퓨어스템-AD주, 임상 3상 1차평가 변수 미충족
EASI-50 달성률, 위약군 29.79%·시험군 34.18%

강스템바이오텍이 개발하던 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주가 임상 3상 1차평가 변수를 충족하지 못했다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이

강스템바이오텍이 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주(퓨어스템-AD주)의 3상 톱라인 데이터를 수령한 가운데 1차평가 변수를 충족하지 못했다. 회사 측은 장기추적조사 결과에서 확인된 아토피 치료 효과를 기반으로 새로운 사업 구성에 돌입한다.

6일 업계에 따르면 강스템바이오텍은 지난 5일 서울 여의도 전경련 회관에서 기업설명회(IR)를 통해 퓨어스템-AD주 임상3상 톱라인 데이터를 발표했다.

나종천 강스템바이오텍 대표 "이번 임상 3상에서 12주 이후의 데이터와 장기추적조사 결과 등에서 아토피 치료 효과를 확인했다"며 "이에 보다 면밀한 검토를 통해 해당 자료를 바탕으로 신약 허가 가능성을 점검하고 기술수출을 도모할 계획이다"고 말했다.

이번 임상 3상은 2021년9월~2023년8월 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인환자 총 315명을 대상으로 진행했다. 회사 측은 이 환자들에게 퓨어스템-AD주를 단회투여 한 후 약물의 안전성·유효성 평가를 수행했다.

임상시험의 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 12주 시점 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율에 대해 위약 대비 퓨어스템-AD주의 우월성을 평가하는 것이다. 강스템바이오텍은 퓨어스템-AD주 베이스라인 대비 12주 시점 EASI 지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

톱라인 데이터에 따르면 시험군은 단회 투약 후 24주 관찰기간 내내 베이스라인 대비 EASI 점수가 지속적으로 하락했다. 1차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 12주 시 EASI-50 달성률은 위약군 29.79%, 시험군 34.18%를 기록했다.

다만 마지막 방문인 24주 시점 EASI-50 달성율이 58.06%에 도달하면서 회사 측은 새로운 아토피 피부염 치료제임이 확인됐다고 설명했다. 강스템바이오텍은 16주차~24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아진 점에 주목했다. 통계적 유의차 확보가 가능한 수치라는 점이다.

박영립 순천향대 부천병원 피부과 교수(임상시험 연구책임자)는 "이번 연구를 통해 퓨어스템-AD주가 중등도 이상의 아토피 피부염 치료에 충분한 효과가 있음을 확인했다"며 "12주 이후의 임상시험결과와 진행 중인 장기추적조사를 볼 때 금번 임상시험의 1차 평가변수를 만족시키지 못한 것일 뿐 약의 효능과 안전성은 분명하게 확인됐다"고 말했다.

김선 기자 sun24@mt.co.kr