"중장기 효능 명확"…강스템바이오텍, 임상 실패에도 '허가 도전' 이유

'퓨어스템-AD' 3상서 1차 목표 입증 실패…사측 "16주 이후 효능 잠재"
JAK-억제제 효능 발현 1개월인데…차별화 경쟁력 확보는 과제

나종천 강스템바이오텍 대표가 5일 간담회에서 퓨어스템 AD 사업 계획에 대해 설명하고 있다./뉴스1

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 강스템바이오텍(217730)이 줄기세포 아토피피부염 치료제 '퓨어스템-AD주'의 임상3상 실패에도 불구하고 국내 품목허가 신청에 나선다. 사측은 허가 승인 확률이 높지 않지만, 장기 투여 안전성과 잠재적 효능에 기대를 건다는 입장이다.

퓨어스템AD는 아토피를 유발하는 TH2, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절해 면역기전을 정상화한다. 아토피로 인한 증상을 완화하는 차원을 넘어 근본적 치료를 목표로 한다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 5일 오전 여의도 전경련회관 콘퍼런스센터에서 '퓨어스템AD 임상3상 톱 라인 결과 발표 간담회'를 열고 "퓨어스템AD의 16주 차 장기 치료 효능을 바탕으로 식약처 품목허가를 예정대로 검토한다"고 밝혔다.

강스템바이오텍은 전날 퓨어스템AD 임상3상(106) 톱 라인 결과 분석을 통해 1차 유효성 평가지표 달성에 실패했다고 발표했다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 12주 시 EASI-50 달성률이다.

EASI는 습진중증도평가지수로 아토피 병변의 면적과 중증도를 점수로 평가하는 지수다. EASI 50과 75는 중증 아토피 피부염에 포함하는데 이번 임상에서 베이스라인 대비 12주 시 EASI-50 달성률은 가짜약군 29.79%, 시험군 34.18%로 통계적 차이가 없었다.

다만, 6주 차~24주 차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높았다. 이에 대해 배요한 임상 개발본부장은 "16주 이후에 효능이 최대 발현되는 것으로 추정할 수 있다"고 설명했다.

16주 이후의 결괏값이 현재 아토피치료제로 승인된 레오파마의 '아트랄자'(성분명 트랄로키누맙)와 유사한 만큼 품목허가 확보 가능성이 있다는 것이다. 하지만 이번 임상은 12주 시점에 기준을 맞춰 설계된 만큼 추가 임상 가능성도 있어 낙관적인 상황은 아니다.

품목허가를 승인받는다고 해도 상업적 성공 가능성은 장담하기 어렵다. 여러 차례 임상을 통해 확인된 퓨어스템AD의 장점은 기존 다른 약물 대비 안전성이다. 그러나 의료진 입장에서는 중증 환자에게 부작용이 있어도 효능이 빨리 나타나는 약물을 우선 처방한다.

치료 이익이 부작용보다 크기 때문이다. 사노피의 '듀피젠트'(두필루맙)나 1개월 만에 효능 최대치를 보이는 JAK 억제제 계열 약인 애브비 '린버크'(유파다시티닙), 화이자 '시빈코'(아브로시티닙) 등 치료 옵션이 존재한다.

이에 대해 배 임상 개발본부장은 "최소 몇 년에서 길게 수십 년 아토피피부염을 앓는 환자들은 중등도 이상으로 고통을 받고 있는데 속도가 늦는다고 해서 약물로서 가치가 없다고 보기는 힘들다"라고 말했다.

이어 16주 시점이 아닌 12주 시점에 맞춘 임상 설계를 한 이유에 대해서는 "중등도 환자들은 하루라도 약을 투약하지 않으면 버틸 수 없는 상태"라며 "16주를 고민했지만, 임상 환자 이탈률을 낮추기 위해 12주로 선택할 수밖에 없었다"고 설명했다.

나 대표는 "1차 유효성 지표를 입증하지 못해 허가를 받지 못할 수도 있겠지만, 중장기 치료 효능은 명확하다"면서 "내년 2월 첨단재생의약품법 시행 등에 맞춰 환자 투약이 확대되는 만큼 이른 시일 내 최선의 결과를 보여줄 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

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