한미-GC녹십자 공동 연구 ‘파브리병 치료제’ 국제적 관심

‘세계 첫 월 1회 피하투여 용법’ 개발 중…전임상 마무리 단계

한미약품 R&D센터 전해민 이사가 최근 독일 함부르크에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 연구성과를 발표하고 있다. [한미 제공]

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 ‘파브리병 치료제(LA-GLA)’의 우수한 효능에 대해 국제적 관심이 집중됐다.

‘LA-GLA’는 한미와 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약. 전임상 마무리 단계인 이 약물은 기존 치료제들의 한계를 개선한 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.

한미는 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’(파브리병에 관한 최신 정보)에서 ‘LA-GLA’의 전임상 연구 내용을 발표했다. 연구에 따르면 이는 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 새로운 치료 전형을 제시했다.

우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다.

또 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선한다는 내용도 발표했다. 이를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경증상과 심근병증, 판막질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다는 게 한미측 설명이다. 한미와 GC녹십자는 이 약물의 미국 등 글로벌 임상계획(IND) 신청을 앞두고 있다.

한편 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치병으로, ‘LSD’(리소좀 축적병)의 일종. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이른다.

손인규 기자

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