한미-GC녹십자 공동 연구 ‘파브리병 치료제’ 주목

한미약품 연구개발(R&D)센터 임상이행팀 전해민 이사(M.D., Ph.D)가 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 최신 연구 성과를 발표하고 있다. 한미약품 제공

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료제가 국제 학회에서 이목을 끌었다.

한미약품은 최근 독일 함부르크에서 열린 국제 학술회의 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 희귀 유전성 대사질환 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인돼 새로운 치료 패러다임을 제시했다고 27일 밝혔다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발 중인 파브리병 치료 물질이다. 기존 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발 중이다.

이 자리에서 한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 것을 입증한 결과를 공개했다.

또 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.

한미약품은 "파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다"고 했다.

박지웅 기자