"표적적용 쉽고 생산가 낮아… 맞춤 치료전략 가능"[제16회 서울국제신약포럼]

강연 김진국 카이스트 교수

핵산치료제가 희귀질환 환자 맞춤형 치료의 대안으로 떠오를 전망이다.

김진국 카이스트 교수는 25일 제16회 서울국제신약포럼 강연에서 "코로나19 백신으로 mRNA 플랫폼 기술이 각광을 받으면서 핵산치료제에 대한 연구개발이 활발히 이뤄지고 있다"며 "핵산치료제는 RNA, DNA를 이용해 질병 관련 유전자의 발현을 조절하거나 단백질의 활성을 조절하는 유전자치료제로 비교적 저렴한 비용으로 새로운 약물 개발이 가능하다"고 설명했다.

핵산치료제는 신약 개발 측면에서 전통적인 약물개발에 비해 여러 장점을 갖고 있다. 우선 생체 내에 존재하는 물질을 기반으로 하고 DNA에 삽입되지 않아 안전성이 높다는 점이다.

또 유전자의 염기서열을 기반으로 하기 때문에 특이도가 매우 높고 표적 적용이 용이하며, 생산공정의 표준화와 대량생산에 유리하다. 이 외에도 유전자 기반인 만큼 환자 맞춤형 치료제 개발에도 적합하다.

김 교수는 "ASO의 첫 번째 장점은 백본만 정하면 RNA 약물의 시퀀스만 바꿔서 빠르게 다른 가능을 가지고 있는 약물을 개발할 수 있다는 점"이라며 "두번째 장점은 생산가격이 굉장히 낮다는 점"이라고 강조했다.

이어 그는 "이 같은 두 가지 장점을 활용한다면 그동안 시장이 없어서 약물개발이 이뤄지지 못했던 전 세계에 환자 10명밖에 없는 희귀질환 환자들을 위한 치료제를 개발할 수 있다"고 부연했다.

김 교수는 "유전성 희귀질환 환자에게서 문제 증상을 일으키는 pre-mRNA나 mRNA를 찾고, 여기에 결합할 수 있는 ASO를 만들어 증상 발현을 억제할 수 있다"며 "환자 맞춤형 치료전략은 현재로서는 기술적인 이유로 뇌, 눈, 및 간에 영향을 미치는 질환들에만 적용할 수 있지만 추후 기술개발을 통해서 다른 질병들에도 적용될 가능성이 있다"고 덧붙였다.

특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자