차세대 약물전달 기술 '엑소좀'...신약 개발 속도낼까

일리아스·엠디뮨, 올해 1차 국가신약개발사업 과제 선정

엑소좀산업협의회(EVIA, 회장 최철희)는 25일 회원사인 일리아스바이오로직스(이하 일리아스)와 엠디뮨이 2024년 1차 국가신약개발사업 '글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원' 사업에 선정됐다고 밝혔다.

이 사업은 글로벌 기술경쟁력을 보유한 기업을 대상으로 임상 개발 역량을 강화하고 신약 창출을 달성하기 위해 국가신약개발재단(KDDF)에서 추진하고 있다. 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업으로 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 및 보건의료 분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

엑소좀은 세포 간 신호 전달에 중요한 역할을 하는 작은 소포체로 주변의 다른 세포에 다양한 생물학적 활성 물질을 전달할 수 있다. 특히, 기존 방법으로는 전달하기 어려웠던 단백질 및 유전물질(mRNA) 등 다양한 생체 활성물질을 원하는 조직이나 세포내로 전달이 가능해 유망한 차세대 약물전달 기술로 여겨지고 있다.

일리아스와 엠디뮨은 엑소좀 내부에 약리 물질을 탑재할 수 있는 기술인 'EXPLOR(Exosome engineering for Protein Loading via Optically Reversible protein-protein interaction)'와 'BioDrone' 플랫폼을 이용해 건성 황반변성 및 효소 결핍으로 발생하는 선천성 퓨린(purine) 대사장애 질환인 레쉬-니한 증후군(Lesch-Nyhan Syndrome) 치료제를 개발 중이다. 두 질환 모두 현재 근본적인 치료법이 없다.

이번 과제를 통해 치료용 단백질 및 유전물질을 원하는 조직으로 전달할 수 있는 엑소좀 기술을 통해 차세대 치료제를 개발하게 된다. 엠디뮨이 제안한 레쉬-니한 증후군 치료제의 경우 단일 엑소좀에 치료용 단백질 효소와 mRNA를 동시에 탑재함으로써 치료 효과를 크게 높일 것으로 기대를 모은다.

최철희 EVIA 회장은 "최근 들어 엑소좀 기반의 치료제 개발 과제들이 잇달아 국가신약개발사업에 선정되면서 국내 전문 기업의 기술력과 혁신성을 인정받고 있다"며 "글로벌 시장에서 한국이 선도적인 위치를 선점하는데 큰 밑거름이 될 것으로 기대된다"고 말했다.

한편, 또 다른 회원사인 엑솔런스도 지난해 11월 2023년 3차 국가신약개발사업에 선정돼 과제를 수행 중이다. 엑솔런스가 과제를 통해 개발하는 췌장암 치료제는 췌장암 환자의 90%에서 동반되는 KRAS 종양유전자 변이, 특히 KRAS G12D 돌연변이 유전자의 발현을 특이적으로 억제할 수 있는 유전자 치료제(siRNA)다.

이외에도 국내 기업들의 엑소좀 치료제 개발은 순항 중이다. 일리아스바이오로직스는 급성 신손상을 적응증으로 하는 호주 1상 임상시험을 2023년 10월에 완료했다.

브렉소젠은 미국에서 아토피 피부염을 적응증으로 1상 임상시험을 진행 중이며, 엠디헬스케어와 프리모리스테라퓨틱스도 파킨슨병과 화상을 적응증으로 올해 호주 1상 임상시험 신청을 완료했다. 에스엔이바이오와 엑소스템텍은 각각 급성 뇌졸중과 골관절염을 적응증으로 올해 한국 1상 임상시험 IND 신청을 완료했다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)