日연구진, 백혈병 약에서 루게릭병 치료 해답 찾았다

[ 김경림 기자 ]

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유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 루게릭병(근위축성 측삭 경화증) 치료약이 효과가 있는 것으로 조사됐다. 

지난 12일 아사히신문과 마이니치신문 등에 따르면 교토대 iPS세포연구소 등이 참여한 연구팀은 만성골수성백혈병 치료제 '보술리프'(보수티닙)를 루게릭병 환자 26명에게 투여한 결과 절반가량 환자에게서 운동기능 장애 진행을 억제하는 효과가 나타났다고 발표했다.

루게릭병은 근육이 서서히 위축돼 몸을 자유롭게 움직일 수 없게 되는 질환으로 아직 완치약이 나오지 않았다.

연구팀은 루게릭병 환자 세포를 통해 만든 iPS세포를 루게릭병 상태의 세포로 재현했고, 이를 이용해 기존 치료제 효과를 조사해 보술리프가 루게릭병 진행 속도를 늦출 수 있다는 결론을 얻었다.

이에 2019년부터 2021년까지 루게릭병 환자 9명을 대상으로 보술리프를 3개월간 투약하는 임상 1상을 진행했고, 5명은 증상이 악화하지 않은 것으로 파악했다.

이어 2022년부터 인원을 26명으로 늘리고 투약 기간도 약 반년으로 연장해 임상 2상을 실시했다.

연구팀은 임상 2상을 통해 보술리프가 일부 환자를 대상으로 보행과 손가락 운동 기능 저하를 막는 데 효과를 보인다는 사실을 확인했다.

연구팀은 보술리프가 루게릭병 치료제로 승인받을 수 있도록 임상 3상을 진행할 방침이다.

김경림 키즈맘 기자 limkim@kizmom.com 

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