“치매 정복에 한걸음 더 다가갔다”...알츠하이머 60% 늦추는 신약 나온다는데

일라이릴리 ‘도나네맙’
美FDA 승인 9부능선 넘어
자문위 “부작용보다 이점 커”
연말까지 판매승인 가능성
시판땐 레켐비 이어 두번째
임상환자 3.7% 뇌부종·출혈
투약 주기도 4주로 길어

미국 인디애나폴리스의 일라이릴리 본사 [AP = 연합뉴스]

치매 치료제의 ‘게임체인저’로 평가되는 다국적 제약사 일라이 릴리의 알츠하이머병 치료제 ‘도나네맙(Donanemab)’의 판매 승인에 청신호가 켜졌다. 최종 승인이 내려진다며 ‘레켐비(성분명 레카네맙)’에 이어 미국 식품의약국(FDA)로부터 정식 허가를 받은 두번째 알츠하이머병 치료제가 된다. 도나네맙은 알츠하이머병의 원인으로 알려진 뇌 신경세포 내 단백질인 베타 아밀로이드의 응집을 억제해 인지능력 저하를 늦추는 약이다.

10일(현지시간) 뉴욕타임즈 등 외신에 따르면 FDA 자문위원회에 소속된 전문위원 11명은 만장일치로 “도나네맙이 갖는 이점이 위험보다 더 크다”며 승인 권고를 결정했다. 이로써 도마네맙 판매까지는 FDA의 최종 허가만 남게 됐다. 외신들은 FDA가 연말까지 최종 결정을 내릴 것으로 전망했다. 앞서 FDA는 지난 3월 도나네맙에 대한 승인 여부 결정을 미루고 자문위를 통해 안전성과 효능을 논의하기로 한 바 있다.

자문위의 권고는 구속력은 없지만, FDA는 통상 자문위의 조언을 따르는 경향이 있기 때문에 시장에서는 도나네맙 출시가 9부 능선을 넘었다고 판단하고 있다. 도나네맙의 판매 승인 가능성이 커지면서 이날 미 뉴욕증시에서 일라이 릴리 주가는 1.77% 상승했고 시간 외 거래에서도 2.17%가량 오르는 등 강세를 보였다.

알츠하이머병은 신경세포와 신경세포 사이 공간에 있는 표면 단백질인 베타 아밀로이드와 신경세포 안에 있는 단백질인 타우가 잘못 접혀 응집되거나 엉키면서 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변해 발생하는 것으로 알려져 있다.

현재 알츠하이머병 치료제는 미국 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 레켐비가 유일하다. 레켐비는 알츠하이머병 진행 지연 효과를 입증해 지난해 1월 FDA로부터 ‘긴급 사용 승인’을 받아 그해 7월 정식으로 품목허가를 획득했다. 일라이 릴리에 따르면 도나네맙은 임상실험 결과 레켐비보다 효과가 좋고, 2주마다 투여해야 하는 레켐비와 달리 4주에 한 번 투여하면 된다.

도나네맙은 알츠하이머병 초기 환자 1736명을 대상으로 진행된 임상 3상 시험에서 위약보다 인지능력 저하를 35% 늦추는 것으로 나타났다. 그러나 임상시험 과정에서 3명이 사망했고, 임상시험 참여 환자 중 3.7%에서 뇌부종과 미세출혈 등 문제가 발생했다.

경쟁 약물인 도나네맙 출시가 본격화된 만큼, 에자이와 바이오젠은 레켐비 시장 점유율 확대에 열을 올릴 것으로 보인다. 에자이와 바이오젠은 지난 5월 FDA에 레켐비의 피하주사 제형에 대한 신약 승인 신청(NDA)도 제출했다. 피하주사 제형은 기존 정맥 주사 제형보다 투약 시간이 짧아, 환자 편의성을 높일 수 있다.

국제알츠하이머협회에 따르면 2023년 현재 전세계 알츠하이머병 환자수는 5500만명으로 2050년에는 1억5200만명까지 증가할 것으로 예상된다. 이에 시장조사 기관 글로벌인포메이션은 전세계 알츠하이머병 치료제 시장이 2022년 39억7000만달러에서 매년 8.7%씩 성장해 2030년 최대 77억달러 규모에 달할 것으로 전망했다.

국내 기업들도 알츠하이머병 치료제 개발에 나서고 있다. 아리바이오는 글로벌 임상 3상을 진행하며 국내 기업 중 가장 빠른 개발 속도를 보이고 있다. 아리바이오가 개발 중인 ‘AR1001’은 다중기전 경구용 치매치료제 파이프라인으로 베타 아밀로이드 제거를 목표로 개발되고 있는 기존 치료제와 달리 루이소체, 혈관성 등 치매의 다양한 발병 원인과 병리에 대용하는 것을 목표로 한다.

엔케이맥스는 관계사 엔케이젠바이오텍을 통해 NK(자연살해)세포 치료제 ‘SNK01’을 개발 중으로 미국 임상1·2a상 단계에 있다. SNK01은 뇌 내 면역세포를 활성화해 뇌의 전체 면역환경을 개선하는 기전이다. 국내 임상 2상에 돌입한 젬백스의 ‘GV-1001’은 레켐비와 유사한 베타 아밀로이드와 타우의 응축을 억제한다.