GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 美 FDA 패스트트랙 지정

[아이뉴스24 정승필 기자] GC녹십자는 희귀약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track Designation) 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

GC녹십자는 희귀약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track Designation) 지정을 받았다고 10일 밝혔다. [사진=GC녹십자]

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 헤파란 황산염이 축적돼, 뇌를 점진적으로 손상시키는 희귀질환이다. 대부분 환자가 15세 전후로 사망한다. 'GC1130A'는 중추신경계에 투여하는 고농축 단백질 제제로, 주사를 통해 치료 효과를 높이는 방식으로 개발 중이다.

이번 패스트트랙 지정으로 GC녹십자는 'GC1130A'의 신약 개발이 한층 더 빨라질 전망이다. 패스트트랙은 심각하거나 의료 서비스가 충분하지 않은 질환에 대한 치료제 개발 가속화를 위한 제도로, FDA와의 긴밀한 협력이 가능해진다.

앞서 'GC1130A'는 2023년 FDA에서 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정된 바 있다. 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 현재 한국, 미국, 일본에서 임상 시험을 준비 중이다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황"이라며 "이번 지정을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.

/정승필 기자(pilihp@inews24.com)