LG화학 美 파트너, '희귀비만' 신약 후보 2상 내달 돌입

리듬 파마, '삼중맹검' 방식 활용…결과까지 '인간 오류' 배제
12세 이상 시상하부 비만 환자 28명 모집…안전성·효능·용량 등 연구

LG화학 연구원이 신약 후보물질을 분석하고 있다.(LG화학 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = LG화학(051910)의 미국 파트너사 리듬 파마슈티컬스가 유전성 희귀 비만 신약 후보물질 'LB54640' 임상시험에 속도를 낸다. 임상시험계획을 확정하고 내달 연구를 개시할 전망이다.

7일 업계에 따르면 리듬 파마슈티컬스는 내달 17일부터 시상하부성 비만 신약 후보물질 LB54640의 임상 2상을 시작할 계획이다.

이번 2상은 12세 이상 시상하부성 비만을 앓고 있는 환자 28명을 대상으로 진행된다. 리듬은 LB54640 투약군 3개와 위약군 등 환자를 총 4개 군으로 나눠 연구를 진행한다. LB54640군은 저용량·중간용량·고용량 등 3개 군으로 구분된다.

리듬은 임상의 객관성을 명확히 확보하기 위해 '삼중맹검' 방식을 활용한다. 삼중맹검은 연구자(의료진), 연구대상자(환자), 의뢰자(제약사) 등 임상과 관계가 있는 모든 사람이 임상에 사용되는 약물과 위약이 어떤 것인지 알 수 없게 하는 방법이다. 최종 결과 분석 때 약물 배정 등을 확인할 수 있다. 주관성, 실수 등 인간 오류를 배제하기 위한 방식이다.

1차평가지표는 기준선(투약일)부터 14주 차까지 체질량지수(BMI)의 평균 백분율 변화다. 2차평가지표는 부작용(AE)의 빈도와 심각도, 6주 차·10주 차·14주 차에서의 BMI 평균 백분율 변화 등이다. 연구는 오는 2026년 1월까지 진행될 전망이다.

LB54640은 계열내최초(First-in-class) 경구 제형 포만감 신호 유전자(MC4R) 작용제다. 임상 1상을 통해 용량의존적으로 체중이 감소한다는 경향성과 안전성이 확인됐다.

LB54640의 적응증은 증후성 비만의 일종인 시상하부성 비만이다. 증후성 비만은 내분비, 시상하부성, 유전, 전두엽, 대사성에 이상이 생겨 발생하는 비만을 뜻한다. 소아비만의 1% 내외에서 발생하는 희귀비만으로 분류된다.

희귀비만증은 MC4R 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생겨 나타날 수 있다. 이로 인한 비만증이 지속 심화해 정상적인 사회생활에 어려움을 겪게 되는 심각한 희귀질환이다.

LG화학은 올해 초 미국 리듬과 LB54640의 글로벌 개발‧판매 권리를 이전하는 계약을 체결했다. 선급금은 1억달러(약 1300억원)다. 개발‧상업화 단계에 따른 기술료(마일스톤)는 최대 2억 500만 달러(약 2700억 원)이다. 최대 계약 규모는 3억 500만 달러(약 4000억 원)로 상업화 시 리듬 파마가 판매한 제품의 연 매출에 따라 로열티를 별도로 수령하게 된다.

리듬은 2010년 미국 보스턴에 설립된 회사다. 2017년 미국 나스닥에 상장했다. 계열내최초(First-in-class) MC4R 작용제 '임시브리'(성분명 세트멜라노타이드)를 성공적으로 개발, 상용화하며 글로벌 희귀비만 치료제 시장 선도 기업으로 자리매김했다. 임시브리의 적응증과 판매 지역을 확대하고 신규 신약 후보물질을 도입해 개발하는 등 희귀비만 분야 전문성 강화에 역량을 쏟고 있다.

LB54640 등 희귀의약품 개발은 약물이 필요한 환자 수가 적은 탓에 환자모집에 어려움을 겪을 수 있다. LG화학과 리듬은 협력을 통해 LB54640 개발을 효율적으로 진행할 방침이다.

jin@news1.kr