서울성모병원, ‘악성 신경교종’ 첫 신약 후보물질 글로벌 임상

박재성 교수팀, 임상 3상 시험…아시아 주변국 환자도 참여

가톨릭대 서울성모병원이 H3-K27M 변이 미만성 중심교종을 대상으로 하는 세계 최초 신약 후보물질 ‘ONC201(성분명 도다비프론)’에 대한 임상시험을 진행한다. 아시아에서는 유일하게 임상시험 허브로 선정됐다./서울성모병원

가톨릭대 서울성모병원이 H3-K27M 변이 미만성 중심교종에 대한 세계 첫 신약 후보물질 ‘ONC201(성분명 도다비프론)’의 글로벌 임상시험에 참여한다. 아시아에서 유일하게 임상시험 허브로 선정됐다.

H3-K27M 변이는 히스톤 단백질(H3)을 만들 때 관여하는 유전자 중 K27 위치에 비정상적인 돌연변이가 나타난 것이다. , 히스톤은 세포 안에서 유전정보를 압축하고 있는 단백질이다. 이 돌연변이로 나타난 신경교종은 2016년 세계보건기구(WHO)가 종양 4등급(매우 악성)으로 분류할 만큼 위험하다. 인구 100만명당 1명 꼴로 발생한다.

H3-K27M 변이 미만성 중심교종은 지금까지는 방사선 치료 외에는 마땅한 방법이 없었다. 1년 생존율이 25%가 되지 않는다. 미국 키메릭스가 개발한 ONC201은 유일한 치료제 후보물질이다. 이 약물은 뇌 안으로 들어가 신경교종 세포 증식을 촉진하는 도파민을 억제하고, 세포사멸을 유도하는 단백질(C1pP)을 활성화시킨다. 뇌를 둘러싼 혈뇌장벽(BBB)을 통과하도록 크기가 작은 소분자로 설계됐다.

지난해 5월 국제 학술지 ‘임상종양학회지’에 실린 임상 2상 결과에 따르면 종양 크기가 줄거나 완전히 사라지는 비율인 ‘객관적반응률(ORR)’은 20%, 질병을 늦추거나 더 이상 진행되지 않는 ‘질병통제율(DCR)’은 40%로 나타났다. 1년 생존율은 57%로, 방사선 치료만 받을 때보다 2배 이상 높게 나타났다.

이번 글로벌 3상 시험은 미국 메이요클리닉과 MD 앤더슨, 스탠퍼드 암센터를 비롯해 전 세계 12국에 있는 병원 130여곳에서 진행된다. 한국에서는 서울성모병원을 비롯한 7개 병원이 참여하고 있다. 그 중 서울성모병원은 아시아에서 유일하게 국제 환자 허브를 맡았다. 일본, 중국, 홍콩, 대만 등 인근 국가 환자들이 이곳에서 임상시험에 참여한다. 지난달 16일 홍콩의 50대 여성 환자가 첫 번째 국제환자로 등록됐다.

박재성 신경외과 교수는 “아시아 유일의 국제 환자 허브 임상시험센터로서 한국이 주도적인 역할을 맡아 진행된다는 점에서 의미가 크다”며 “각국에서 온 환자들에게는 소중한 치료 기회를 제공하고, 국가적으로는 한국의 위상을 높이겠다”고 밝혔다.

국제 임상시험 참여 환자의 인지반응과 행동을 확인하는 박재성 교수./서울성모병원

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