큐로셀, CAR-T 치료제 ‘안발셀’ 임상 2상 최종보고서 수령

유효성·안전성 모두 우수
거대B세포림프종 환자 대상
내년 국내 허가 목표

세포치료제업체 큐로셀이 CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 29일 공시했다.

이번 CSR에는 지난 3월 공시한 톱라인(주요결과)에서 밝힌 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 추가됐다. CSR의 주요 내용인 안발셀 임상 2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 동일하다.

큐로셀은 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 임상 2상을 수행했다. 유효성 분석 대상자 73명 중 완전관해(CR)에 도달한 비율은 67.1%였다. 임상시험 성공여부를 판단하는 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%였으며, 회사측은 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다고 밝혔다.

안전성 데이터는 국내에서 쓰이는 경쟁약 대비 우수한 것으로 나타났다. 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)는 3.8%였다. 국내에서 유일하게 판매되는 CAR-T 치료제인 킴리아(노바티스)의 3등급 이상 CRS와 NE 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.

회사측은 안발셀의 유효성과 안전성 데이터를 종합하면, 기존 치료제에 비해 우수한 완전관해율과 낮은 부작용 발현이 기대된다고 했다. 이에 회사가 목표하는 일정인 내년 국내 허가 획득 시 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 예상된다고도 했다.

김건수 큐로셀 대표는 “국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다”며 “임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상시험을 통해 얻었다. 이 임상은 2022년 3월부터 2023년 9월까지 만 22~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 임상 2상으로 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상시험으로 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.

이우상 기자 idol@hankyung.com