GC녹십자, 美FDA서 ICV 방식 희귀질환 치료 후보 임상 진입 승인받아

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GC녹십자는 노벨파마와 함께 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료 후보 GC1130A에 대한 임상 1상 시험계획서(AND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

이에 따라 GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가할 글로벌 임상시험을 미국, 한국, 일본에서 올해 안에 시작할 예정이다.

산피릴포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염이 축적돼 점진적인 뇌손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분 환자가 15세 전후 사망에 이르게 되며, 아직 허가된 치료제가 없다고 GC녹십자는 설명했다.

GC1130A는 환자의 뇌실에 직접 투여(ICV) 방식의 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다. 비임상 단계에서 확인된 효능과 안전성을 바탕으로 미 FDA로부터 희귀의약품과 소아희귀의약품
지정을 받았다. 유럽 의약품청(EMA)도 GC1130A를 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

한경우 한경닷컴 기자 case@hankyung.com