GC녹십자 "산필리포증후군 치료제, 美FDA서 1상 승인"

산필리포증후군 A형 치료제 개발

[서울=뉴시스] GC녹십자 로고. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 제약기업 GC녹십자는 국내 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에서 승인 받았다고 20일 밝혔다.

양사는 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가하기 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다. 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

☞공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com