한미약품, 급성골수성백혈병 치료제 '투스페티닙' 파일럿 연구

유도화학요법 부적합 환자 대상 1차 치료제로 삼제병용 연구
“1일 1회 먹는 치료제로 개발 중…다양한 환자군서 활성 입증”

한미약품 연구원이 후보물질 품질 연구를 하고 있다.(한미약품 제공)/뉴스1 ⓒ News1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 한미약품(128940)은 9일 파트너사 앱토즈가 지난달 26일(현지시간) 연간 실적 발표를 통해 급성골수성백혈병(AML) 신약 후보물질 ‘투스페티닙’의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 소개했다고 밝혔다.

투스페티닙은 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약 후보물질이다. 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.

앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 투스페티닙 단독 또는 ‘베네토클락스’와 병용했다고 설명했다.

임상 2상 권장 용량인 투스페티닙 80㎎ 단독요법에서는 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났다. 안정성은 우수했다.

앱토즈는 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 투스페티닙과 베네토클락스를 병용했을 때 환자들의 베네토클락스 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 약물 반응을 확인했다고 전했다.

투스페티닙 투여 시 특별히 주목할 만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았다. 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.

앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 △유럽혈액학회(EHA)에서 R/R AML 환자 대상 투스페티닙+베네토클락스 병용요법 관련 데이터 발표 △AML 환자 대상 삼제 병용요법 파일럿 연구 개시 △미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 △2025년 EHA에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 투스페티닙 용량 선정 발표 △2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다.

앱토즈 바이오사이언스의 최고경영자(CEO)이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 진전된 투스페티닙 데이터에 대해 “R/R AML 환자들을 대상으로 투스페티닙 단독, 투스페티닙+베네토클락스 병용 투여 했을 때, 투스페티닙은 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할 만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다”고 설명했다.

윌리엄 라이스 회장은 “해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐다”면서 “현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다”고 말했다.

이어 “현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 투스페티닙을 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 투스페티닙+베네토클락스+저메틸화제의 삼제 병용요법을 계획하고 있다”고 덧붙였다.

jin@news1.kr