유전자 가위로 암세포만 잘라낸다

KAIST 연구진, 크리스퍼 유전자 가위 기반 항암 신약 개발
다양한 암종에 대한 플랫폼 기술로 확대 가능

크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9) 기술은 암, 빈혈, 알츠하이머, 전염병 치료에 광범위하게 사용될 수 있어 21세기 최대의 과학적 성과로 꼽힌다./아이바이올로지

최근 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9) 기술을 활용한 유전자 교정 치료제 연구가 활발한 가운데, 국내 연구진이 암세포만 골라 유전자를 교정할 수 있는 신약을 개발했다.

정현정 KAIST 생명과학과 교수 연구진은 크리스퍼 유전자 가위를 기반으로 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 신약을 개발해 항암 효능을 확인했다고 8일 밝혔다.

기존 화학적 항암치료제와는 달리 크리스퍼 기술 기반 유전자 교정 치료제는 질병 표적 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암과 유전 질환 치료제로 각광받고 있다. 하지만 분자량이 커서 생체 내에서 암 조직까지 전달 효율이 낮고 독성이 높아 개발에 어려움을 겪고 있다.

연구진은 이러한 문제점들을 극복하기 위해 크리스퍼 단백질에 특정 아미노산을 변경시켜 다양한 생체분자를 보다 많이 결합시키는 방식을 택했다. 개량한 크리스퍼 단백질을 난소암을 표적할 수 있는 항체와 결합해 항체 결합 크리스퍼 나노복합체 형태의 신약을 개발했다. 복합체는 암세포 표면에 있는 종양 항원을 인식해 특이적으로 표적한다.

연구진은 개발한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체를 난소암세포와 동물모델에 적용해 암세포 특이적으로 세포 내 전달이 가능하다는 점을 확인했다. 약물은 세포주기를 관장하는 PLK1의 유전자를 교정해 항암효과를 나타냈다.

연구를 주도한 정현정 교수는 “이번 연구는 최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합해 효과적으로 암세포 특이적 전달과 항암 효능을 보였다는 점에서 의의가 있다”며 “이번 연구 결과를 기반으로 향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료는 물론 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술을 개발할 수 있을 것”이라고 말했다.

이번 연구 결과는 국제 학술지 ‘어드밴스드 사이언스(Advanced Science)’에 지난 29일 온라인 게재됐다.

참고 자료

Advanced Science(2024), DOI: https://doi.org/10.1002/advs.202308763

- Copyright ⓒ 조선비즈 & Chosun.com -