"툴젠 등 유전자가위 치료제 개발 기업 지원할 것"

식품의약품안전처

27일 서울 강서구에 위치한 툴젠에서 유전자가위 기반 치료제 기업 간담회가 열리고 있다. 식약처 제공.

박윤주 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원장은 27일 유전자 교정 기업 ‘툴젠’에 방문해 유전자가위 치료제 개발 현장을 살펴보고 관련 업체와 간담회를 가졌다.  

유전자가위 치료제는 질환을 일으키는 유전자를 제거하거나 문제가 있는 유전자가 정상적인 기능을 하도록 유전자를 교정하거나 삽입하는 기술인 ‘유전자가위 기술’을 적용한 치료제를 의미한다. 

툴젠은 샤르코마리투스병, 습성황반변성, B형 혈우병 등을 대상으로 한 유전자가위 치료제를 개발 중이다. 가장 진척이 있는 치료제는 샤르코마리투스병 치료제인 ‘TGT-001’로 2025년 임상시험을 목표로 전임상시험이 진행 중이다. 이번 간담회에는 툴젠 외에도 유전자가위 기술로 개인 맞춤형 항암치료 기술을 개발 중인 스큐어테라퓨틱스, 헌팅턴병 유전자 치료제를 개발하고 있는 진코어가 참석했다. 

지난해 12월 미국 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘카스게비’가 겸상적혈구빈혈증 치료에 사용하는 유전자가위 치료제로 전 세계 최초 사용 승인을 받으면서 유전자가위 치료제에 대한 관심이 높아졌다. 

식약처는 기업들과의 이번 간담회를 통해 개발업체의 애로 사항과 건의 사항을 청취하고 가이드라인 마련 등 허가‧심사 지원 방안을 논의했다. 혁신적인 치료제 분야에서 획기적인 성과를 낼 수 있도록 길을 열어주겠다는 의도다. 

박윤주 원장은 기업 관계자들에게 “평가원은 규제과학 연구를 통해 허가‧심사 가이드라인을 개발하는 등 국내 첨단바이오의약품의 제품화를 지원하고 있다”며 “유전자가위 치료제 개발 및 제품화 과정에서 규제 지원이 필요하면 언제든 알려달라”고 말했다. 

또 “평가원은 국내 첨단바이오의약품 개발 현장과 소통하며 제품화를 적극 지원하기 위해 노력하겠다”고 설명했다. 규제과학 전문성을 바탕으로 첨단바이오의약품 개발을 지원해 안전하고 효능이 우수한 제품을 안심하고 사용할 수 있는 환경을 만들겠다고도 덧붙였다.

[문세영 기자 moon09@donga.com]