약값이 무려 56억...세계에서 가장 비싼 약, 대체 무슨 병이길래

5년내 사망 유아 루게릭병 치료제
임상실험서 37명 전원 생존 확인
성능 좋지만 가격 시장전망치 넘어

오차드 테라퓨틱스 홈페이지

425만달러(약 56억5000만원)에 달하는 세계에서 가장 비싼 약이 나왔다. 미국에서 연평균 40여명에게만 발생하는 유전질환을 막을 수 있는 치료제로, 기존 가장 비싼 약으로 알려진 B형 혈우병 치료제 헴제닉스 350만달러 기록을 넘어섰다.

20일(현지시간) 영국 파이낸셜타임스(FT)는 일본 쿄와기린이 소유한 영국 바이오기업 오차드테라퓨틱스가 일종의 루게릭병으로 분류되는 변색성 백질이영영증(MLD) 치료제 렌멜디의 가격이 425만달러로 책정됐다고 보도했다. MLD는 어린아이들의 중추 신경계를 공격하는 유전질환으로 발병 시 서서히 운동기능을 상실하고 식물인간화되는 병이다. 대부분의 환자는 5년 이내에 사망한다.

MLD는 렌멜디 외에 다른 치료법이 없으며, 처방 시 완치가 가능하다. FT는 혁신적인 치료법이지만 가격에 대한 논쟁을 불러일으킬 것이라고 전했다.

기존 가장 비싼 약은 유니큐어의 B형 혈우병 치료제 헴제닉스로 350만달러다. 3위는 블루버드의 지중해빈혈 치료제 진테글로로 280만달러에 달한다. 오파드의 바비 가스파 최고경영자는 “렌멜디는 패러다임을 바꾸는 약”이라며 가치를 설명했다.

렌멜디는 지난 2020년 유럽에서 승인 당시 390만달러로 책정됐지만 각국 보건당국과의 협상으로 독일에서는 240만달러에 판매되고 있다. 미국 비영리 단체 임상경제성평가연구소는 렌멜디의 적정 가격을 230만달러에서 390만달러 사이로 추정하고 있다.

가스파 CEO는 “우리는 구매자와 협상을 할 수 있고, 할인도 해줄 수 있다”며 “렌델디가 없다면 아이들은 생후 첫해나 두 번째 해에 모두 사망할 수 있고, 이 약이 나오기 전 치료법이 없었다”고 강조했다.

렌멜디는 임상실험에서 37명의 발병자에 투약해 모두 생존하는 기록을 남겼다.