난청 잡는 뉴라클사이언스…'NS101' 임상 1·2상 환자모집 개시

국내 첫 환자 등록…신경계 파이프라인 약물 안전성 평가 시작
돌발성 감각신경성 난청 환자 치료 목표…국내 증시 상장도 추진

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 뉴라클사이언스가 신경계 질환 신약후보물질 'NS101'의 국내 임상 1b·2a상을 본격 시작한다. 올 1월 임상 계획 승인 후 2개월여 만이다.

13일 식품의약품안전처에 따르면 뉴라클사이언스는 최근 건강한 성인 또는 돌발성 감각 신경성 난청 환자를 대상으로 하는 NS101 임상1b·2a상의 첫 환자 등록을 마쳤다.

이 임상시험은 NS101의 다회 투여 시의 안전성과 내약성, 약동·약력학 특성을 확인하고 유효성을 평가하는 탐색적 임상시험이다. NS101은 신경계에서만 특이하게 발현하는 'FAM19A5'라는 단백질을 억제해 신경 기능 회복을 돕는다.

이번 임상은 크게 2부분으로 나뉘는데 1상 후기 부분에서 약물의 안전성을 평가한다. 이후 2상 전기 부분에서는 돌발성 감각 신경성 난청 치료를 위한 용량을 확인한다.

뉴라클사이언스는 2020년 NS101의 임상 시료를 생산해 북미지역 임상1상을 먼저 진행했으며, 지난 2022년에 환자 투약을 완료했다. 당시 임상에서는 약물 안전성 등이 확인됐다.

이번 국내 임상은 임상1상 결과를 바탕으로 진행하는 것이다. 신경성 난청의 경우 아직 NS101과 동일한 기전의 치료제가 없어 해외 파트너사에 기술 수출이 유리하다. 상업화 시 경쟁 약이 없는 '혁신 신약'으로 독점적 지위를 누릴 수 있다.

특히 NS101은 신경계 이상으로 인해 발생하고 있는 여러 난치 질환 치료에도 활용할 수 있을 것으로 기대된다. 회사 측은 난청뿐 아니라 알츠하이머 치매, 급성 척수 손상, 루게릭병, 망막병증 등 퇴행성 신경 치료제로도 개발할 계획이다.

실제로 이연제약과는 지난 2018년 퇴행성 뇌 질환 치료 목적의 NS101에 대해 국내 개발 및 독점 판매, 유통에 대한 전용실시권 계약을 체결했다. 알츠하이머 치매 치료와 관련해서는 캐나다에서 임상1상까지 완료했다.

또 자회사 뉴라클제네틱스를 통해 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 'NG101'도 개발 중이다. 이 유전자치료제도 이연제약과 공동 개발 중으로 캐나다에서 임상1·2a상을 진행한다.

한편 뉴라클사이언스는 현재 국내 증시 상장도 준비 중이다. 이 회사는 지난해 11월께 코스닥 기술특례 상장을 위한 기술성 평가 전문기관으로부터 'A', 'BBB' 등급을 획득해 한국거래소가 지정한 기준을 통과했다.

call@news1.kr

경제