'알츠하이머 신약' 도나네맙, FDA 승인 연기…무슨 이유?

효능만큼 부작용 우려도 커…전문가 자문 진행

[토론토( 캐나다) = AP/뉴시스]캐나다 토론토의 서니브룩 건강과학센터에서 새로 개발된 알츠하이머 초음파 치료법으로 치료를 받고 있는 환자 (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 치료제로 기대를 모았던 ‘도나네맙’(Donanemab)의 승인을 연기했다.

11일 로이터 통신 및 CNN 등 외신에 따르면, FDA는 미국 제약사 일라이 릴리의 알츠하이머 치료제 도나네맙 승인을 연기하고 외부 전문가들의 자문을 듣기로 했다.

일라이 릴리 뉴로사이언스 사장인 앤 화이트는 “이번 승인 연기는 예상치 못한 일이었다”며 “회사는 약을 출시할 준비가 돼있었는데, 검토 과정에서 매우 늦게 소식이 전해졌다”고 말했다.

그러면서 FDA는 전문가 패널이 효능과 안전성에 관한 문제를 포함해 기존 FDA 승인 요청에 사용된 임상시험의 일부 독특한 측면에 대해 논의하길 원한다고 설명했다.

알츠하이머는 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌 질환이다. 알츠하이머의 정확한 발병 기전과 원인에 대해서는 알려지지 않았지만, 뇌 속에 존재하는 아밀로이드 베타(Aβ)와 과인산화 타우 단백질 등 이상 단백질이 뇌 속에 쌓여 발생하는 것을 원인으로 보고 있다.

한 달에 한 번 주사하는 도나네맙은 베타 아밀로이드라는 독성 알츠하이머 관련 단백질을 뇌에서 제거하도록 설계됐다. 이 치료법은 대규모 임상시험에서 기억력 및 사고력 장애의 진행을 전체적으로 22~29%까지 늦췄는데, 이는 경쟁약인 바이오젠의 ‘레켐비’에서 나타난 27% 지연과 거의 비슷한 수준이다.

또 타우 단백질 수치가 중간 정도인 환자에서 이 약은 위약(가짜약)에 비해 질병 진행을 35.1%까지 늦춘 것으로 나타났다.

그러나 도나네맙은 뛰어난 효과와 함께 부작용이 함께 이슈가 됐다. 도나네맙 부작용으로 알려진 뇌부종은 도나네맙 치료 그룹의 24%에서 발생했으며, 뇌출혈은 31%에서 발생했다. 위약 그룹에서는 약 14%가 뇌출혈을 보였다. 또 부작용으로 사망한 참가자는 3명이었다.

FDA는 앞서 작년에도 도나네맙의 신속 승인을 거절한 바 있다. 이에 전문가들은 도나네맙이 이번에는 승인을 받을 것으로 점쳤으나, FDA가 이를 연기하면서 향후 추이를 지켜볼 전망이다.

외신에 따르면, 자문위원회 회의 날짜는 정해지지 않았다. 개최까지 몇 달이 걸릴 수도 있을 것으로 예상된다.

한편 이 같은 소식이 알려지자 일라이 릴리 주가는 3% 하락했고, 경쟁 약물을 판매하는 바이오젠 주가는 2% 이상 상승했다.

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