"안전성·효능 추가 논의"...美FDA, 일라이릴리 `치매약` 승인 보류

미국 식품의약국(FDA)이 일라이릴리의 알츠하이머 치매치료제 '도나네맙(Donanemab)'의 승인 여부 결정을 연기했다.

약물의 안전성과 효능을 검토하기 위해 최종 외부 자문위원회 회의를 소집하기로 하면서 도나네맙 승인은 이달말 이후로 늦춰지게 됐다. 자문위원회 개최는 길면 수개월이 걸릴 수 있는 것으로 알려졌다.

7일 CNN, 로이터 등 주요 외신은 일라이릴리의 도나네맙 승인 여부 결정이 당초 작년에 이뤄질 것으로 예상됐다가 올해 1분기로 미뤄진 데 이어 또 한번 연기됐다고 보도했다.

도나네맙은 그동안 나온 치료제들보다 시장 진입은 늦지만 효과는 더 나은 것으로 평가받는 치매 치료제다. 공개 임상 결과에 따르면 경쟁 약인 바이오젠·에자이의 '레켐비'는 위약군 대비 인지기능 저하를 27% 줄인 반면 도나네맙은 치매 진행 위험도를 39% 감소시켰다. 레켐비와 도나네맙 모두 뇌에 축적되는 아밀로이드를 제거하는 작용을 한다.

FDA는 릴리에 도나네맙의 안전성과 주요 임상시험 설계를 논의하기 위해 자문회의를 소집할 계획이라고 통보했다. 회의 날짜는 정해지지 않았다고 릴리는 밝혔다.

릴리뉴로사이언스의 앤 화이트 사장은 "우리는 알츠하이머 초기 증상을 보이는 환자들에게 매우 의미 있는 혜택을 제공할 수 있는 도나네맙의 잠재력에 확신을 가지고 있다"고 밝혔다. 이어 "FDA가 신약 승인 결정 이전에 자문위원회를 소집할 것이라는 사실은 예상치 못했지만, 우리는 도나네맙의 강력한 효능과 안전성을 입증할 수 있을 것"이라고 말했다.

도나네맙의 주요 안전성 문제는 뇌부종과 미세 출혈이다. 도나네맙 3상 임상시험에서 참가자의 37%가 이런 부작용을 겪었고 그 중 3명은 사망했다.

한편 도나네맙은 아밀로이드 플라크가 뇌에서 제거된 것으로 나타나면 환자들이 약물 복용을 중단할 수 있도록 개발됐다. 레켐비를 포함한 다른 알츠하이머 치료제에는 이런 복용중단 개념이 없다.

한편 도나네맙의 경쟁 약인 바이오젠·에자이의 레켐비는 작년 7월 FDA로부터 정식 승인을 받았지만 지금까지 약 2000명 정도만 복용했다고 바이오젠이 2월 13일 분기실적 발표에서 밝혔다.

이에 앞서 바이오젠·에자이가 개발한 아두헬름(Aducanumab)이 최초로 2021년 FDA 조건부 허가를 받았지만 유효성 논란으로 철회한 바 있다. 이후 이들 기업은 또 다른 아밀로이드베타 타깃 치료제인 레켐비를 출시해 2023년 7월 FDA의 정식 승인을 받았다.

글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 2022년 기준 전 세계 알츠하이머 치료제 시장은 72억 달러(약 9조6000억원) 규모였고, 2023년부터 2028년까지 시장 규모가 연평균 6.11%씩 성장할 전망이다. 치매는 발병 원인별로 크게 알츠하이머 치매, 혈관성 치매, 혼합형 치매로 나뉘며 이 중 알츠하이머 치매가 전체 치매 환자의 반이 넘는다. 지난 수십 년간 알츠하이머 치료제 성공 사례가 없었으나 최근 FDA 승인을 획득한 약물이 나오며 시장이 본격적으로 커질 전망이다. 강민성기자 kms@dt.co.kr